Ifølge resultaterne af en 5-årig opfølgning af de vigtigste PACE-forsøg, der blev offentliggjort i Journal of Hematology, har panatinib (Ponatinib, Iclusig) opretholdt langvarig behandling hos alvorligt behandlede patienter med kronisk fase kronisk myeloid leukæmi (CP-CML) reaktion.
Ved en gennemsnitlig opfølgning på 56.8 måneder opnåede 60% (n = 159) af de 267 evaluerbare patienter et større cellulært respons (MCyR). 54% (n = 144) af patienterne havde et komplet cellulært respons. 40 % (n = 108) patienter opnåede en større molekylær respons (MMR), og 24 % (n = 64) opnåede en molekylær respons. I løbet af den mediane opfølgningsperiode, efter 12 måneder, opnåede 82 % af patienterne MCyR, og efter 5 år opnåede anslået 59 % af patienterne MMR. De mest almindelige (≥40 %) bivirkninger (TEAE) var udslæt (47 %), mavesmerter (46 %), trombocytopeni (46 %), hovedpine (43 %), tør hud (42 %) og forstoppelse (41 %). ).
I hele 270 patientkohorter havde mere end 90% af patienterne modtaget mindst 2 TKI-behandlinger. Undersøgere fandt ud af, at svaret var relateret til langsigtede resultater. Den 5-årige progressionsfri overlevelse (PFS) forventes at være 53%, og den samlede overlevelse (OS) er 73%.
Frigivelsen af disse data er en vigtig milepæl, fordi det viser, at Ponatinib stadig er en effektiv behandlingsmulighed for egnede patienter med tidligere TKI-svigt (inklusive patienter med T315I-mutation).