Jan 2022: Til voksne patienter med lokalt fremskredne inoperable eller metastatiske maligne perivaskulære epithelioidcelletumorer, er Food and Drug Administration godkendt sirolimus proteinbundne partikler til injicerbar suspension (albuminbundet) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Effekten blev testet hos 31 patienter med lokalt fremskreden inoperabel eller metastatisk malign PEComa i AMPECT (NCT02494570), et multicenter, enkeltarms klinisk studie. På dag 1 og 8 i hver 21-dages cyklus fik patienterne 100 mg/m2 sirolimus-proteinbundne partikler indtil sygdomsprogression eller utålelig toksicitet.
Samlet responsrate (ORR) og varighed af respons (DOR) var de vigtigste effektmål, som bestemt af en blindet uafhængig central gennemgang ved hjælp af RECIST v.1.1. ORR var 39 procent (95 procent CI: 22 procent, 58 procent), med to patienter, der reagerede fuldstændigt. Median DOR blev ikke opfyldt (95 procent CI: 6.5 måneder, ikke estimerelig). 67 procent af de adspurgte havde et svar, der varede mere end 12 måneder, og 58 procent havde et svar, der varede mere end 24 måneder.
Stomatitis, træthed, udslæt, infektion, kvalme, ødem, diarré, muskuloskeletale ubehag, nedsat vægt, nedsat appetit, hoste, opkastning og dysgeusi var de mest udbredte bivirkninger (30 procent). Nedsat lymfocytter, øget glucose, nedsat kalium, nedsat fosfat, nedsat hæmoglobin og forhøjet lipase var de mest udbredte grad 3 til 4 laboratorieabnormaliteter (6%).
Indtil sygdomsprogression eller utålelig toksicitet er den anbefalede dosis 100 mg/m2 givet som en IV-infusion over 30 minutter på dag 1 og 8 i hver 21-dages cyklus.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
