Britisk bioteknologiselskab MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver kræft and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Blandt de patienter, der fik bioteknologisk lille aktiveret RNA (saRNA), udviste to af dem et fuldstændigt respons efter at have fået sorafenib, og den anden viste et delvist respons efter behandling med lenvatinib. Dette er det første forsøg med saRNA-terapi hos mennesker. Da forskningen stadig er i de tidlige stadier, håber biotekvirksomheder nu at samle mere relevant dokumentation.
Virksomheden håber også at udføre den samme lægemiddeltest i patienter med cirrose i fremtiden, og samarbejder også med Boehringer Ingelheim om at udføre andre projekter for leversygdomme. Efter en længere periode med udvikling er der kommet flere og flere RNA-behandlinger på markedet. I modsætning til MiNA-terapier, der aktiverer genekspression, bruger de fleste RNA-interferens (RNAi) teknologi til at reducere genekspression. For nylig godkendte Europa-Kommissionen Onpattro, det første RNAi-lægemiddel udviklet af Alnylam til behandling af polyneuropati.
