November 2022: Food and Drug Administration gav accelereret godkendelse til futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) til voksne patienter med tidligere behandlede, inoperable, lokalt fremskreden eller metastatisk intrahepatisk kolangiocarcinom, der huser fibroblast vækstfaktor receptor 2 (FGFR2) genfusioner eller andre omarrangeringer.
Effekten blev evalueret i TAS-120-101 (NCT02052778), et multicenter, åbent, enkeltarmsstudie, der inkluderede 103 patienter med tidligere behandlede, ikke-operable, lokalt fremskredne eller metastatisk intrahepatisk kolangiocarcinom, der rummer en FGFR2-genarrangeringsfusion eller anden. Tilstedeværelsen af FGFR2-fusioner eller andre omlejringer blev bestemt ved hjælp af næste generations sekventeringstest. Patienterne fik 20 mg futibatinib oralt én gang dagligt indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
De vigtigste effektmål var samlet responsrate (ORR) og varighed af respons (DoR) som bestemt af en uafhængig revisionskomité i henhold til RECIST v1.1. ORR var 42 % (95 % konfidensinterval [CI]: 32, 52); alle 43 respondenter opnåede delvise svar. Median DoR var 9.7 måneder (95 % CI: 7.6, 17.1).
De mest almindelige bivirkninger, der forekom hos 20 % eller flere af patienterne, var negletoksicitet, muskuloskeletale smerter, forstoppelse, diarré, træthed, mundtørhed, alopeci, stomatitis, mavesmerter, tør hud, artralgi, dysgeusi, tørre øjne, kvalme, nedsat appetit , urinvejsinfektion, palmar-plantar erythrodysæstesisyndrom og opkastning.
Den anbefalede futibatinibdosis er 20 mg oralt én gang dagligt, indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet opstår.
View full prescribing information for Lytgobi.
