June 2022: Po dvou nebo více liniích systémové terapie FDA udělil tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) urychlené schválení pro dospělé pacienty s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem (FL).
Schválení bylo založeno na výsledcích studie ELARA (NCT03568461), multicentrické, jednoramenné, otevřené studie hodnotící tisagenlecleucel, CD19-řízenou terapii T-buňkami chimérického antigenního receptoru (CAR) u dospělých pacientů, kteří byli refrakterní nebo relapsu do 6 měsíců po dokončení dvou nebo více linií systémové terapie (včetně anti-CD20 protilátky a alkylačního činidla) nebo byl Tisagenlecleucel podán jako jediná intravenózní infuze po lymfodepleční chemoterapii s cílovou dávkou 0.6 až 6.0 x 108 CAR- pozitivní životaschopné T buňky.
Hlavními měřítky účinnosti byly celková četnost odpovědi (ORR) a doba trvání odpovědi (DOR), jak je stanovila nezávislá hodnotící komise. ORR byla 86 procent (95 procent CI: 77, 92) mezi 90 pacienty v primární analýze účinnosti, s mírou CR 68 procent (95 procent CI: 57, 77). Medián DOR nebyl splněn, přičemž 75 % respondentů (95 procent CI: 63, 84) odpovídalo i po 9 měsících. ORR byla 86 procent (95 procent CI: 77, 92) u všech pacientů s leukaferézou (n = 98), s mírou CR 67 procent (95 procent CI: 57, 76).
Syndrom z uvolnění cytokinů, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
