Srpna 2021: FDA dal axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) urychlené schválení pro dospělé pacienty s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem (FL) po dvou nebo více řadách systémové terapie.
Jednoramenná, otevřená, multicentrická studie (ZUMA-5; NCT03105336) hodnotila axicabtagene ciloleucel, terapii T lymfocytů chimérickým antigenním receptorem (CAR) zaměřenou na CD19, u dospělých pacientů s relabující nebo refrakterní FL po dvou nebo více liniích systémová terapie, včetně kombinace anti-CD20 monoklonální protilátky a alkylačního činidla, u dospělých pacientů s relapsem Po lymfodepleční chemoterapii byla podána jednorázová intravenózní infuze axicabtagene ciloleucelu.
Nestranný hodnotící výbor definoval hlavní opatření účinnosti: míru objektivní odpovědi (ORR) a dobu trvání odpovědi (DOR). ORR byla 91 procent (95 procent CI: 83, 96) mezi 81 pacienty v primární analýze účinnosti, s mírou kompletní remise (CR) 60 procent a mediánem doby do odpovědi jeden měsíc. Medián DOR nebyl dosažen a 76.2 procenta pacientů zůstalo po jednom roce v remisi (95 procent CI: 63.9, 84.7). ORR byla 89 procent (95 procent CI: 83, 94) u všech pacientů s leukapheres v této studii (n = 123), s mírou CR 62 procent.
Upozornění v krabici pro syndrom uvolnění cytokinů (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
