Srpna 2021: Po selhání alespoň dvou předchozích linií systémové terapie schválil Food and Drug Administration belumodil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), inhibitor kinázy, pro dospělé a dětské pacienty ve věku 12 let a starší s chronickou reakcí štěpu proti hostiteli (chronická GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), randomizovaný, otevřený, multicentrický experiment s rozsahem dávek, ve kterém bylo 65 pacientů s chronickou GVHD léčeno belumosudilem 200 mg podávaným perorálně jednou denně, byl použit k posouzení účinnosti.
Celková míra odpovědi (ORR) až do 7. dne 1. cyklu byla primárním konečným měřítkem účinnosti, přičemž celková odpověď byla definována jako úplná odpověď (CR) nebo částečná odpověď (PR) podle projektu NIH Consensus Development Project z roku 2014 o klinických studiích u chronického štěpu -versus-Host Disease guidelines. ORR byl 75 % (95 procent CI: 63, 85); 6 % pacientů mělo úplnou odpověď a 69 procent částečnou odpověď. Průměrná doba potřebná k získání první odpovědi byla 1.8 měsíce (95% CI: 1.0, 1.9). Medián trvání odpovědi u chronické GVHD byl 1.9 měsíce, měřeno od první odpovědi přes progresi, úmrtí nebo novou systémovou léčbu (95% CI: 1.2, 2.9). U 62 procent (95% CI: 46, 74) pacientů, kteří dosáhli odpovědi po dobu alespoň 12 měsíců po odpovědi, nedošlo k žádné mortalitě ani zahájení nové systémové léčby.
Infekce, astenie, nauzea, průjem, dušnost, kašel, edém, krvácení, bolest břicha, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy, snížení fosfátů, zvýšení gama-glutamyltransferázy, snížení lymfocytů a hypertenze byly nejčastějšími nežádoucími účinky (20 %), včetně laboratorních abnormality.
Belumodulil by se měl užívat jednou denně s jídlem v dávce 200 mg.
