Jan 2022: Pro dospělé pacienty s lokálně pokročilými neresekabilními nebo metastatickými maligními perivaskulárními epitelioidními buněčnými nádory je schválen Food and Drug Administration částice vázané na protein sirolimu pro injekční suspenzi (vázáno na album) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Účinnost byla testována u 31 pacientů s lokálně pokročilým neresekabilním nebo metastatickým maligním PEComem v AMPECT (NCT02494570), multicentrické klinické studii s jedním ramenem. Ve dnech 1 a 8 každého 21denního cyklu dostávali pacienti 100 mg/m2 částic sirolimu vázaných na proteiny až do progrese onemocnění nebo netolerovatelné toxicity.
Celková míra odpovědi (ORR) a trvání odpovědi (DOR) byly klíčovými měřítky výsledku účinnosti, jak bylo stanoveno zaslepeným nezávislým centrálním hodnocením pomocí RECIST v.1.1. ORR byla 39 procent (95 procent CI: 22 procent, 58 procent), přičemž dva pacienti reagovali úplně. Medián DOR nebyl splněn (95procentní CI: 6.5 měsíce, nelze odhadnout). 67 procent respondentů mělo odpověď, která trvala déle než 12 měsíců, a 58 procent mělo odpověď, která trvala déle než 24 měsíců.
Stomatitida, únava, vyrážka, infekce, nevolnost, edém, průjem, muskuloskeletální diskomfort, snížená hmotnost, snížená chuť k jídlu, kašel, zvracení a dysgeuzie byly nejčastějšími vedlejšími účinky (30 procent). Snížené lymfocyty, zvýšená hladina glukózy, snížený draslík, snížený fosfát, snížený hemoglobin a zvýšená lipáza byly nejčastější laboratorní abnormality stupně 3 až 4 (6 %).
Do progrese onemocnění nebo netolerovatelné toxicity je doporučená dávka 100 mg/m2 podávaná jako IV infuze po dobu 30 minut v 1. a 8. den každého 21denního cyklu.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
