Food and Drug Administration schválila repotrektinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) pro lokálně pokročilý nebo metastatický ROS1-pozitivní nemalobuněčný karcinom plic (NSCLC) dne 15. listopadu 2023.
Toto schválení FDA je první, které zahrnuje pacienty s ROS1-pozitivním NSCLC, kteří byli dříve léčeni inhibitorem tyrosinkinázy ROS1 (TKI), stejně jako jednotlivce, kteří dříve léčbu TKI nepodstoupili.
Schválení bylo uděleno na základě klinické studie TRIDENT-1 (NCT03093116), globální studie zahrnující mnoho center, s jednoramenným, otevřeným designem a různými kohortami pacientů s ROS1-pozitivním lokálně progredujícím nebo metastatickým NSCLC. Účinnost byla hodnocena u 71 pacientů dosud neléčených ROS1 TKI, kteří podstoupili maximálně 1 předchozí řadu chemoterapie na bázi platiny a/nebo imunoterapiea u 56 pacientů, kteří dostali 1 předchozí ROS1 TKI bez předchozí chemoterapie nebo imunoterapie na bázi platiny.
Primárními měřítky účinnosti byla celková míra odpovědi (ORR) a doba trvání odpovědi (DOR) na základě RECIST v1.1, jak bylo hodnoceno nestranným centrálním přehledem. Míra potvrzené objektivní odpovědi (ORR) byla 79 % (95% CI: 68, 88) ve skupině pacientů, kteří dříve nebyli léčeni ROS1 TKI, a 38 % (95% CI: 25, 52) u pacientů, kteří byli předtím léčeni inhibitorem ROS1. Medián trvání odpovědi byl 34.1 měsíce (95% CI: 25.6, nehodnotitelné) a 14.8 měsíce (95% CI: 7.6, nehodnotitelné) v obou skupinách, v tomto pořadí. Pozorování byla provedena u cerebrálních lézí pacientů s kvantifikovatelnými metastázami centrálního nervového systému a také u jedinců s rezistentními mutacemi po léčbě inhibitorem tyrozinkinázy.
Nejčastějšími nežádoucími reakcemi, vyskytujícími se ve více než 20 % případů, byly závratě, dysgeuzie, periferní neuropatie, zácpa, dušnost, ataxie, vyčerpání, kognitivní problémy a svalová slabost.
Doporučená dávka repotrektinibu je 160 mg užívaná perorálně jednou denně, s jídlem nebo bez jídla, po dobu 14 dnů. Poté by měla být dávka zvýšena na 160 mg užívaných dvakrát denně až do progrese onemocnění nebo netolerovatelné toxicity.
Rakovina
Lutecium Lu 177 dotatate je schválen USFDA pro pediatrické pacienty ve věku 12 let a starší s GEP-NETS
Lutecium Lu 177 dotatate, přelomová léčba, nedávno získala schválení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro dětské pacienty, což představuje významný milník v dětské onkologii. Toto schválení představuje maják naděje pro děti, které bojují s neuroendokrinními nádory (NET), vzácnou, ale náročnou formou rakoviny, která se často ukazuje jako odolná vůči konvenčním terapiím.
Alysha Mendossa
11
