Listopadu 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) byl licencován Food and Drug Administration pro použití u lidí s relabujícími nebo refrakterními myeloidními/lymfoidními novotvary (MLN), které mají pozměněný receptor fibroblastového růstového faktoru 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), multicentrická otevřená, jednoramenná studie s 28 pacienty, kteří měli relabující nebo refrakterní MLN s přeuspořádáním FGFR1, hodnotila účinnost. Pacienti, kteří splnili kritéria způsobilosti, byli buď nezpůsobilí pro nebo po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) nebo po léčbě modifikující onemocnění (např. chemoterapii), nebo u nich došlo k relapsu. Pemigatinib byl podáván, dokud onemocnění neprogredovalo, toxicita se stala netolerovatelnou nebo dokud pacienti nemohli dostávat allo-HSCT.
Vybrané demografické a základní charakteristiky zahrnovaly následující: 64 % ženy; 68 % bílá; 3.6 % černochů nebo Afroameričanů; 11 % asijských; 3.6 % Indián/původní obyvatel Aljašky; a 88% výkonnostní stav ECOG 0 nebo 1. Střední věk byl 65 let (rozmezí 39 až 78); 3.6 % černochů nebo Afroameričanů; 68 % bílá; a 68 % bílé.
Účinnost byla stanovena na základě míry kompletní odpovědi (CR), která splnila kritéria odpovědi specifická pro druh morfologického onemocnění. 14 z 18 pacientů s extramedulárním onemocněním (EMD) a chronickou fází ve dřeni (78 %; 95% CI: 52, 94) dosáhlo kompletní remise (CR). Průměrný počet dní do ČR byl 104. (rozmezí 44 až 435). Medián času (od 1+ do 988+ dnů) nebyl dosažen. Dva ze čtyř pacientů, kteří měli blastickou fázi ve dřeni s nebo bez EMD (trvání: 1+ a 94 dní), byli v remisi. U jednoho ze tří pacientů, kteří měli samotnou EMD, se objevila CR (trvající 64+ dní). Míra plné cytogenetické odpovědi u všech 28 pacientů – včetně 3 bez morfologického onemocnění – byla 79 % (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hyperfosfatemie, toxicita nehtů, alopecie, stomatitida, průjem, suché oko, únava, vyrážka, anémie, zácpa, sucho v ústech, epistaxe, serózní odchlípení sítnice, bolest končetin, snížená chuť k jídlu, suchá kůže, dyspepsie, bolest zad, nevolnost, rozmazané vidění, periferní edém a závratě byly nejčastějšími (20 %) nežádoucími účinky, které pacienti zaznamenali.
Snížené fosfáty, snížené lymfocyty, snížené leukocyty, snížené krevní destičky, zvýšená alaninaminotransferáza a snížené neutrofily byly nejčastější laboratorní abnormality 3. nebo 4. stupně (10 %).
Doporučuje se užívat 13.5 mg pemigatinibu jednou denně až do progrese onemocnění nebo do výskytu netolerovatelné toxicity.
View full prescribing information for Pemazyre.
