Září 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) byl schválen Food and Drug Administration pro použití u pediatrických pacientů s chronickou reakcí štěpu proti hostiteli (cGVHD), kteří jsou mladší než 1 rok a selhali v jedné nebo více liniích systémové terapie. Orální roztok, pilulky a kapsle jsou příklady formulací.
Účinnost ibrutinibu byla hodnocena v iMAGINE (NCT03790332), otevřené, multicentrické, jednoramenné studii pro děti a mladé dospělé se středně těžkou nebo těžkou cGVHD. Účastníci byli ve věku od 1 roku do méně než 22 let. 47 pacientů potřebovalo dodatečnou léčbu poté, co jedna nebo více linií systémové medikace selhala a byli zařazeni do studie. Pokud bylo genitourinární postižení jednoho orgánu jediným příznakem cGVHD, pacienti byli vyloučeni.
Průměrný věk pacientů byl 13 let (rozmezí 1 až 19). Níže jsou uvedeny některé z demografických údajů 47 pacientů: 70 % populace jsou muži, 36 % jsou běloši, 9 % jsou černoši nebo Afroameričané a 55 % není hlášeno.
Celková míra odpovědí (ORR) do 25. týdne sloužila jako primární ukazatel výsledku účinnosti. Podle kritérií reakce NIH Consensus Development Project z roku 2014 ORR zahrnuje úplné nebo částečné odpovědi. Do týdne 25 dosáhl ORR 60 % (95% CI: 44, 74). Průměrná doba potřebná k podání odpovědi byla 5.3 měsíce (95% CI: 2.8, 8.8). Medián trvání cGVHD byl 14.8 měsíce (95% CI: 4.6, nehodnotitelné) od první odpovědi na úmrtí nebo nové systémové léčby.
Nejčastějšími nežádoucími účinky (20 %) byly anémie, muskuloskeletální bolest, pyrexie, průjem, pneumonie, bolesti břicha, stomatitida, trombocytopenie a bolest hlavy, stejně jako pyrexie, průjem, pneumonie, bolesti břicha a stomatitida.
Doporučená dávka přípravku IMBRUVICA je 420 mg perorálně jednou denně pro pacienty ve věku 12 let a starší s cGVHD a 240 mg/m2 perorálně jednou denně (až do dávky 420 mg) pro pacienty ve věku 1 až méně než 12 let s cGVHD až do progrese cGVHD, recidivy základní malignity nebo nepřijatelné toxicity.
Zobrazit úplné informace o předepisování přípravku Imbruvica.
