Listopadu 2022: Food and Drug Administration udělila urychlené schválení futibatinibu (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) pro dospělé pacienty s dříve léčeným, neresekovatelným, lokálně pokročilým nebo metastatickým intrahepatickým cholangiokarcinomem obsahujícím fúze genů pro receptor 2 fibroblastového růstového faktoru (FGFR2) nebo jiné přeuspořádání.
Účinnost byla hodnocena v TAS-120-101 (NCT02052778), multicentrické, otevřené, jednoramenné studii, do které bylo zařazeno 103 pacientů s dříve léčeným, neresekovatelným, lokálně pokročilým nebo metastatickým intrahepatálním cholangiokarcinomem s fúzí genu FGFR2 nebo jinou přestavbou. Přítomnost FGFR2 fúzí nebo jiných přeuspořádání byla stanovena pomocí sekvenačního testování nové generace. Pacienti dostávali 20 mg futibatinibu perorálně jednou denně až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Hlavními měřítky výsledku účinnosti byly celková míra odpovědi (ORR) a trvání odpovědi (DoR), jak bylo stanoveno nezávislou hodnotící komisí podle RECIST v1.1. ORR byla 42 % (95% interval spolehlivosti [CI]: 32, 52); všech 43 respondentů dosáhlo dílčích odpovědí. Medián DoR byl 9.7 měsíce (95% CI: 7.6, 17.1).
Nejčastější nežádoucí účinky vyskytující se u 20 % nebo více pacientů byly toxicita nehtů, muskuloskeletální bolest, zácpa, průjem, únava, sucho v ústech, alopecie, stomatitida, bolest břicha, suchá kůže, artralgie, dysgeuzie, suché oko, nevolnost, snížená chuť k jídlu infekce močových cest, syndrom palmárně-plantární erytrodysestezie a zvracení.
Doporučená dávka futibatinibu je 20 mg perorálně jednou denně, dokud nedojde k progresi onemocnění nebo nepřijatelné toxicitě.
View full prescribing information for Lytgobi.
