Food and Drug Administration udělila schválení pro belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) dne 14. prosince 2023 pro pacienty s pokročilým renálním karcinomem (RCC), kteří dříve dostali receptor programované smrti-1 (PD-1). ) nebo inhibitor programované smrti-ligand 1 (PD-L1) a inhibitor tyrosinkinázy vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGF-TKI).
Účinnost byla hodnocena ve studii LITESPARK-005 (NCT04195750), ve které bylo 746 pacientů s neresekovatelným lokálně pokročilým nebo metastatickým RCC z jasných buněk náhodně rozděleno do různých léčeb po progresi po inhibitoru kontrolního bodu PD-1 nebo PD-L1 a VEGF-TKI . Účastníci byli náhodně rozděleni v poměru 1:1 tak, aby dostávali buď 120 mg belzutifanu nebo 10 mg everolimu jednou denně. Randomizace byla kategorizována na základě rizikové skupiny konsorcia International Metastatic RCC Database Consortium a množství předchozích VEGF-TKI.
Primárními měřítky účinnosti bylo přežití bez progrese (PFS) hodnocené zaslepeným nezávislým centrálním hodnocením a celkové přežití (OS).
Belzutifan prokázal statisticky významné zlepšení přežití bez progrese (PFS) ve srovnání s everolimem s poměrem rizik 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) a jednostrannou p-hodnotou 0.0008. Kaplan-Meierovy křivky ukázaly neproporcionální rizika se srovnatelným středním odhadem přežití bez progrese 5.6 měsíce (95% CI: 3.9, 7.0) v belzutifan skupině a 5.6 měsíce (95% CI: 4.8, 5.8) ve skupině everolimu. Ačkoli údaje o OS byly v současné studii neúplné, s 59 % hlášených úmrtí, nebyl zjištěn žádný negativní trend. Vyšetření pacientem hlášených symptomů a funkčních výsledků ukázalo, že belzutifan byl lépe tolerován než everolimus.
Mezi hlavní nežádoucí účinky (výskyt ≥ 25 %) pozorované u pacientů léčených belzutifanem patřily snížené hladiny hemoglobinu, únava, muskuloskeletální bolest, zvýšené hladiny kreatininu, snížený počet lymfocytů, zvýšené hladiny alaninaminotransferázy, snížené hladiny sodíku, zvýšené hladiny draslíku a zvýšené hladiny aspartátu hladiny aminotransferáz.
Doporučená dávka belzutifanu je 120 mg užívaná perorálně jednou denně až do progrese onemocnění nebo netolerovatelné toxicity.
Rakovina
Lutecium Lu 177 dotatate je schválen USFDA pro pediatrické pacienty ve věku 12 let a starší s GEP-NETS
Lutecium Lu 177 dotatate, přelomová léčba, nedávno získala schválení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro dětské pacienty, což představuje významný milník v dětské onkologii. Toto schválení představuje maják naděje pro děti, které bojují s neuroendokrinními nádory (NET), vzácnou, ale náročnou formou rakoviny, která se často ukazuje jako odolná vůči konvenčním terapiím.
Alysha Mendossa
11
