দীর্ঘস্থায়ী লিম্ফোসাইটিক লিউকেমিয়া বা ছোট লিম্ফোসাইটিক লিম্ফোমা (সিএলএল/এসএলএল) সহ প্রাপ্তবয়স্কদের জন্য, যারা কমপক্ষে দুটি প্রাথমিক থেরাপির মধ্য দিয়ে গেছে, খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন 1 ডিসেম্বর, 2023-এ পিরটোব্রুটিনিবকে (জেপিরকা, এলি লিলি অ্যান্ড কোম্পানি) ত্বরিত অনুমোদন দিয়েছে। একটি BTK ইনহিবিটার এবং একটি BCL-2 ইনহিবিটর সহ।
গবেষণাটি BRUIN (NCT03740529) এ কতটা ভাল কাজ করেছে তা দেখেছে, একটি বিশ্বব্যাপী, ওপেন-লেবেল, একক-হাত, 108 জন লোকের সাথে মাল্টিকোহর্ট ট্রায়াল যাদের সিএলএল বা এসএলএল ছিল এবং ইতিমধ্যে একটি বিটিকে ইনহিবিটর সহ কমপক্ষে দুটি অন্যান্য চিকিত্সা করা হয়েছিল। একটি BCL-2 ইনহিবিটার। রোগীদের থেরাপির 5টি পূর্ববর্তী লাইনের মধ্যবর্তী থেরাপি করা হয়েছে, যার পরিসর 2 থেকে 11 পর্যন্ত। সত্তর শতাংশ রোগী অবাধ্য বা অসুস্থতার কারণে আগের BTK ইনহিবিটর ব্যবহার করা বন্ধ করে দিয়েছেন। পিরটোব্রুটিনিব ওষুধটি দিনে একবার 200 মিলিগ্রাম ডোজে মৌখিকভাবে দেওয়া হয়েছিল এবং রোগের অগ্রগতি বা অগ্রহণযোগ্য বিষাক্ততা না হওয়া পর্যন্ত রক্ষণাবেক্ষণ করা হয়েছিল।
প্রাথমিক কার্যকারিতা মেট্রিক্স ছিল সামগ্রিক প্রতিক্রিয়া হার (ORR) এবং প্রতিক্রিয়ার সময়কাল (DOR), 2018 iwCLL মানদণ্ডের উপর ভিত্তি করে একটি স্বাধীন পর্যালোচনা কমিটি দ্বারা মূল্যায়ন করা হয়েছিল। অবজেক্টিভ রেসপন্স রেট (ORR) ছিল 72% যার একটি 95% কনফিডেন্স ইন্টারভাল (CI) 63% থেকে 80%, এবং রেসপন্সের মাঝারি সময়কাল (DOR) ছিল 12.2 মাস এবং 95% CI 9.3 থেকে 14.7। সব প্রতিক্রিয়া অসম্পূর্ণ ছিল.
সর্বাধিক ঘন ঘন পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া (≥ 20%), পরীক্ষাগার-সম্পর্কিত পদগুলি সহ নয়, ক্লান্তি, ক্ষত, কাশি, পেশীবহুল অস্বস্তি, COVID-19, ডায়রিয়া, নিউমোনিয়া, পেটে ব্যথা, শ্বাসকষ্ট, রক্তপাত, শোথ, বমি বমি ভাব, পাইরেক্সিয়া এবং মাথাব্যথা গ্রেড 3 বা 4 পরীক্ষাগারের অস্বাভাবিকতা যা 10% এরও বেশি রোগীদের প্রভাবিত করে তার মধ্যে নিউট্রোফিলের সংখ্যা হ্রাস, রক্তাল্পতা এবং প্লেটলেটের সংখ্যা হ্রাস অন্তর্ভুক্ত রয়েছে। 32% রোগী গুরুতর সংক্রমণের সম্মুখীন হয়েছেন, 10% ক্ষেত্রে মারাত্মক সংক্রমণের রিপোর্ট করা হয়েছে। নির্ধারিত উপাদানের মধ্যে সংক্রমণ, রক্তপাত, সাইটোপেনিয়াস, কার্ডিয়াক অ্যারিথমিয়াস এবং পরবর্তী প্রাথমিক ক্যান্সারের জন্য সতর্কতা এবং পরামর্শ অন্তর্ভুক্ত রয়েছে।
রোগের অগ্রগতি বা অসহনীয় প্রভাব না হওয়া পর্যন্ত প্রস্তাবিত পিরটোব্রুটিনিব ডোজ হল 200 মিলিগ্রাম মৌখিকভাবে দিনে একবার।
GEP-NETS সহ 177 বছর বা তার বেশি বয়সী শিশু রোগীদের জন্য লুটেটিয়াম লু 12 ডোটাটেট USFDA দ্বারা অনুমোদিত।
Lutetium Lu 177 dotatate, একটি যুগান্তকারী চিকিৎসা, সম্প্রতি US Food and Drug Administration (FDA) থেকে পেডিয়াট্রিক রোগীদের জন্য অনুমোদন পেয়েছে, যা পেডিয়াট্রিক অনকোলজিতে একটি উল্লেখযোগ্য মাইলফলক চিহ্নিত করেছে। এই অনুমোদনটি নিউরোএন্ডোক্রাইন টিউমার (NETs) এর সাথে লড়াইরত শিশুদের জন্য একটি আশার বাতিঘর প্রতিনিধিত্ব করে, ক্যান্সারের একটি বিরল কিন্তু চ্যালেঞ্জিং রূপ যা প্রায়ই প্রচলিত থেরাপির বিরুদ্ধে প্রতিরোধী প্রমাণ করে।