ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন 27 নভেম্বর, 2023 তারিখে নিরোগাসেস্ট্যাট (OGSIVEO, স্প্রিংওয়ার্কস থেরাপিউটিকস, ইনক.) অনুমোদন করেছে, প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের জন্য যাদের সিস্টেমিক চিকিৎসার প্রয়োজন রয়েছে। এটি desmoid টিউমারের জন্য প্রাথমিক অনুমোদিত থেরাপি।
DeFi (NCT03785964) নামক একটি সমীক্ষা দেখেছে যে এটি কতটা ভাল কাজ করেছে। এটি একটি আন্তর্জাতিক, মাল্টি-সেন্টার, এলোমেলো (1:1), ডাবল-ব্লাইন্ড, 142 জন রোগীর সাথে প্লাসিবো-নিয়ন্ত্রিত পরীক্ষা ছিল যাদের ডেসমায়েড টিউমার ছিল যা খারাপ হয়ে যাচ্ছিল এবং অস্ত্রোপচারের মাধ্যমে চিকিত্সা করা যায়নি। স্ক্রিনিংয়ের পরে 12 মাসের মধ্যে ডেসমোয়েড টিউমার অগ্রসর হলে রোগীরা যোগ্য ছিল। অংশগ্রহণকারীদের এলোমেলোভাবে অসুস্থতার অগ্রগতি বা অসহনীয় বিষাক্ততা না হওয়া পর্যন্ত দিনে দুবার 150 মিলিগ্রাম নিরোগাসেস্ট্যাট বা একটি প্লাসিবো মৌখিকভাবে গ্রহণ করার জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল।
প্রগতি-মুক্ত বেঁচে থাকা (PFS) RECIST v1.1 দ্বারা একটি অন্ধ স্বাধীন কেন্দ্রীয় পর্যালোচনা বা ক্লিনিকাল অগ্রগতি তদন্তকারী দ্বারা মূল্যায়ন করা এবং স্বাধীনভাবে পর্যালোচনা করা চিকিত্সা কতটা ভাল কাজ করেছে তা পরিমাপ করার প্রধান উপায় ছিল। মাঝারি অগ্রগতি-মুক্ত বেঁচে থাকা (PFS) নিরোগাসেস্ট্যাট গ্রুপে নির্ধারিত হয়নি (95% CI: নির্ধারিত হয়নি) এবং 15.1 মাস ছিল (95% CI: 8.4, নির্ধারিত নয়) প্লাসিবো গ্রুপে। বিপদের অনুপাত (HR) ছিল 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) যার p-মান 0.001 এর কম। শুধুমাত্র রেডিওগ্রাফিক অগ্রগতি ব্যবহার করে অগ্রগতি-মুক্ত বেঁচে থাকার (PFS) একটি প্রাথমিক তদন্ত 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) এর ঝুঁকি অনুপাত প্রকাশ করেছে।
উদ্দেশ্য প্রতিক্রিয়া হার (ORR) কার্যকারিতার একটি অতিরিক্ত পরিমাপ ছিল। উদ্দেশ্য প্রতিক্রিয়া হার (ORR) ছিল 41% (95% CI: 29.8, 53.8) নিরোগাসেস্ট্যাট গ্রুপে অংশগ্রহণকারীদের জন্য এবং 8% (95% CI: 3.1, 17.3) প্লেসবো গ্রুপের জন্য (p-value=<0.001) ) অধ্যয়নের শুরু থেকে রোগীর-প্রতিবেদিত সবচেয়ে খারাপ ব্যথার উন্নতি, যা নিরোগাসেস্ট্যাট গ্রুপের পক্ষে ছিল, আরও কার্যকারিতা ফলাফল নিশ্চিত করেছে।
প্রচলিত প্রতিকূল প্রভাবগুলির মধ্যে রয়েছে ডায়রিয়া, ডিম্বাশয়ের বিষাক্ততা, ফুসকুড়ি, বমি বমি ভাব, ক্লান্তি, স্টোমাটাইটিস, মাথাব্যথা, পেটে অস্বস্তি, কাশি, অ্যালোপেসিয়া, উপরের শ্বাস নালীর সংক্রমণ এবং ডিসপনিয়া।
প্রস্তাবিত nirogacestat ডোজ হল 150 মিলিগ্রাম মুখে মুখে দিনে দুবার, খাবারের সাথে বা ছাড়া, যতক্ষণ না অসুস্থতা বৃদ্ধি পায় বা অগ্রহণযোগ্য বিষাক্ততা থাকে। 150 মিলিগ্রামের প্রতিটি ডোজ তিনটি 50 মিলিগ্রাম বড়ি নিয়ে গঠিত।
GEP-NETS সহ 177 বছর বা তার বেশি বয়সী শিশু রোগীদের জন্য লুটেটিয়াম লু 12 ডোটাটেট USFDA দ্বারা অনুমোদিত।
Lutetium Lu 177 dotatate, একটি যুগান্তকারী চিকিৎসা, সম্প্রতি US Food and Drug Administration (FDA) থেকে পেডিয়াট্রিক রোগীদের জন্য অনুমোদন পেয়েছে, যা পেডিয়াট্রিক অনকোলজিতে একটি উল্লেখযোগ্য মাইলফলক চিহ্নিত করেছে। এই অনুমোদনটি নিউরোএন্ডোক্রাইন টিউমার (NETs) এর সাথে লড়াইরত শিশুদের জন্য একটি আশার বাতিঘর প্রতিনিধিত্ব করে, ক্যান্সারের একটি বিরল কিন্তু চ্যালেঞ্জিং রূপ যা প্রায়ই প্রচলিত থেরাপির বিরুদ্ধে প্রতিরোধী প্রমাণ করে।