নভেম্বর 2023: দীর্ঘস্থায়ী ফেজ (CP) Ph+ দীর্ঘস্থায়ী মায়লোজেনাস লিউকেমিয়া (CML) সহ এক বছর বা তার বেশি বয়সী শিশু রোগীদের জন্য, হয় নতুন নির্ণয় (ND) বা পূর্ববর্তী থেরাপির প্রতিরোধী বা অসহিষ্ণু (R/I) জন্য, খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন বোসুটিনিব অনুমোদন করেছে ( বোসুলিফ, ফাইজার)। উপরন্তু, 50 মিলিগ্রাম এবং 100 মিলিগ্রাম ঘনত্ব সহ একটি অভিনব ক্যাপসুল ডোজ ফর্ম FDA দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল।
BCHILD ট্রায়াল (NCT04258943) ND CP Ph+ CML এবং R/I CP Ph+ CML সহ পেডিয়াট্রিক রোগীদের মধ্যে বোসুটিনিবের কার্যকারিতা মূল্যায়ন করেছে। একটি প্রস্তাবিত ডোজ নির্ধারণ, নিরাপত্তা এবং সহনশীলতা অনুমান করা, কার্যকারিতা মূল্যায়ন এবং মূল্যায়নের লক্ষ্যগুলির সাথে ট্রায়ালটি মাল্টিসেন্টার, ননর্যান্ডমাইজড এবং ওপেন-লেবেল ছিল। বোসুতিনিব এই রোগীর জনসংখ্যার ফার্মাকোকিনেটিক্স। ট্রায়ালে ND CP Ph+ CML সহ 21 জন রোগীকে প্রতিদিন একবার 300 mg/m2 এ চিকিত্সা করা হয় এবং R/I CP Ph+ CML সহ 28 জন রোগীকে প্রতিদিন একবার মৌখিকভাবে 300 mg/m2 থেকে 400 mg/m2 হারে বোসুটিনিব দিয়ে চিকিত্সা করা হয়।
প্রধান সাইটোজেনেটিক প্রতিক্রিয়া (MCyR), সম্পূর্ণ সাইটোজেনেটিক প্রতিক্রিয়া (CCyR), এবং প্রধান আণবিক প্রতিক্রিয়া (MMR) ছিল প্রাথমিক কার্যকারিতা ফলাফলের মেট্রিক্স। ND CP Ph+ CML সহ পেডিয়াট্রিক রোগীদের প্রধান (MCyR) এবং সম্পূর্ণ (CCyR) সাইটোজেনেটিক প্রতিক্রিয়া যথাক্রমে 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) এবং 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) ছিল। 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) ছিল MMR, এবং 14.2 মাস ছিল মধ্যবর্তী ফলো-আপ সময়কাল (সীমা: 1.1, 26.3 মাস)।
R/I CP Ph+ CML সহ পেডিয়াট্রিক রোগীদের প্রধান (MCyR) এবং সম্পূর্ণ (CCyR) সাইটোজেনেটিক প্রতিক্রিয়া যথাক্রমে 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) এবং 78.6% (95% CI: 59, 91.7) ছিল। 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR ছিল। এমএমআর-এ পৌঁছানো 14 জন রোগীর মধ্যে দুজন যথাক্রমে 13.6 এবং 24.7 মাস ধরে চিকিত্সা নেওয়ার পরে এমএমআর হারান। 23.2 মাসের একটি ফলো-আপ ছিল মধ্যমা (সীমা: 1, 61.5 মাস)।
পেডিয়াট্রিক রোগীদের মধ্যে, ডায়রিয়া, পেটে ব্যথা, বমি, বমি বমি ভাব, ফুসকুড়ি, অলসতা, হেপাটিক কর্মহীনতা, মাথাব্যথা, পাইরেক্সিয়া, ক্ষুধা কমে যাওয়া এবং কোষ্ঠকাঠিন্য ছিল সবচেয়ে ঘন ঘন রিপোর্ট করা পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া (≥20%)। পেডিয়াট্রিক রোগীদের ক্ষেত্রে ক্রিয়েটিনিন বৃদ্ধি, অ্যালানাইন অ্যামিনোট্রান্সফেরেজ বা অ্যাসপার্টেট অ্যামিনোট্রান্সফেরেজ বৃদ্ধি, শ্বেত রক্তকণিকার সংখ্যা হ্রাস এবং প্লেটলেট গণনা হ্রাস হল সবচেয়ে প্রচলিত পরীক্ষাগার অস্বাভাবিকতা যা বেসলাইন (≥45%) থেকে খারাপ হয়েছে।
ND CP Ph+ CML সহ শিশু রোগীদের জন্য, বোসুটিনিবের প্রস্তাবিত ডোজ 300 mg/m2 মৌখিকভাবে প্রতিদিন একবার খাবারের সাথে; R/I CP Ph+ CML সহ পেডিয়াট্রিক রোগীদের জন্য প্রস্তাবিত ডোজ হল 400 mg/m2 মৌখিকভাবে প্রতিদিন একবার খাবারের সাথে। ক্যাপসুলগুলির বিষয়বস্তু দই বা আপেল সসের সাথে একত্রিত করা যেতে পারে যারা তাদের গিলে ফেলতে অক্ষম।
