2022 юни: След две или повече линии на системна терапия, FDA присъди на tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) ускорено одобрение за възрастни пациенти с рецидивирал или рефрактерен фоликуларен лимфом (FL).
Одобрението се основава на резултатите от проучването ELARA (NCT03568461), многоцентрово, отворено проучване с едно рамо, оценяващо тисагенлеклеуцел, Т-клетъчна терапия с CD19-насочен химерен антигенен рецептор (CAR) при възрастни пациенти, които са били рефрактерни или рецидив в рамките на 6 месеца след завършване на две или повече линии на системна терапия (включително анти-CD20 антитяло и алкилиращ агент) или Tisagenlecleucel е приложен като единична интравенозна инфузия след лимфодеплетивна химиотерапия, с целева доза от 0.6 до 6.0 x 108 CAR- положителни жизнеспособни Т клетки.
Общият процент на отговор (ORR) и продължителността на отговора (DOR), установени от независима комисия за преглед, са основните мерки за ефикасност. ORR е 86 процента (95 процента CI: 77, 92) сред 90 пациенти в първичния анализ на ефикасността, със степен на CR от 68 процента (95 процента CI: 57, 77). Медианата на DOR не е постигната, като 75% от респондентите (95% CI: 63, 84) все още отговарят след 9 месеца. ORR е 86 процента (95 процента CI: 77, 92) за всички пациенти, които са имали левкафереза (n=98), с честота на CR от 67 процента (95 процента CI: 57, 76).
Синдром на освобождаване на цитокини, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
