2021 Август: Администрацията по храните и лекарствата одобри idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) за лечение на възрастни пациенти с рецидивирал или рефрактерен мултиплен миелом след четири или повече предишни линии на терапия, включително имуномодулиращ агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 моноклонално антитяло. Това е първата клетъчно базирана генна терапия за мултиплен миелом, одобрена от FDA.
Idecabtagene vicleucel е генетично инженерно лечение с Т-клетъчен автоложен химерен антигенен рецептор (CAR), насочено към антигена за съзряване на В-клетки (BCMA). Всяка доза е съобразена със собствените Т-клетки на пациента, които се събират, генетично модифицират и след това се въвеждат отново в пациента.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory множествен миелом who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ORR е 72 % (95 % CI: 62 %, 81 %), с 28 % CR процент (95 % CI 19 %, 38 %). Общо 65 процента от пациентите, които са постигнали CR, са останали в него поне една година.
Предупреждение в кутия за синдром на освобождаване на цитокини (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300 до 460 106 CAR-положителни Т-клетки е предложеният диапазон на дозата за видекуцелен идекабатеген.
Справка: https://www.fda.gov/
Проверете подробности тук:
