2021 Август: След неуспех на поне две предишни линии на системна терапия, Агенцията по храните и лекарствата одобри белумосудил (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), киназен инхибитор, за възрастни и педиатрични пациенти над 12 години с хронично заболяване присадка срещу гостоприемник (хронична GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), рандомизиран, отворен, многоцентров експеримент за дозиране, при който 65 пациенти с хронична GVHD бяха лекувани с 200 mg белумосудил, прилаган перорално веднъж дневно, беше използван за оценка на ефикасността.
Общият процент на отговор (ORR) през цикъл 7 Ден 1 е основната крайна мярка за ефикасност, като общият отговор е дефиниран като пълен отговор (CR) или частичен отговор (PR) съгласно Проекта за развитие на консенсуса на NIH за клинични изпитвания при хронични трансплантати -versus-Насоки за болестта домакин. ORR е 2014% (75% CI: 95, 63); 85% от пациентите са имали пълен отговор, а 6% са имали частичен отговор. Средното време, необходимо за получаване на първи отговор, е 69 месеца (1.8 % CI: 95, 1.0). Средната продължителност на отговора при хронична GVHD е 1.9 месеца, измерена от първия отговор до прогресията, смъртта или новото системно лечение (1.9 % CI: 95, 1.2). При 2.9 % (62 % ДИ: 95, 46) от пациентите, които са постигнали отговор поне 74 месеца след отговора, не е настъпила смъртност или ново системно лечение.
Инфекции, астения, гадене, диария, диспнея, кашлица, едема, кръвоизлив, коремна болка, мускулно -скелетна болка, главоболие, намален фосфат, повишена гама глутамил трансфераза, намалени лимфоцити и хипертония са най -честите нежелани реакции (20%), включително лабораторни аномалии.
Белумосудил трябва да се приема веднъж дневно, с храна, в доза от 200 mg.
