2022 ноември: Пемигатиниб (Pemazyre, Incyte Corporation) е лицензиран от Администрацията по храните и лекарствата за употреба при хора с рецидивиращи или рефрактерни миелоидни/лимфоидни неоплазми (MLNs), които имат променен рецептор 1 на фибробластния растежен фактор (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), многоцентрово отворено проучване с едно рамо с 28 пациенти, които са имали рецидивиращи или рефрактерни MLN с пренареждане на FGFR1, оценява ефективността. Пациентите, които отговарят на критериите за допустимост, или не отговарят на условията за или са имали рецидив след алогенна трансплантация на хематопоетични стволови клетки (ало-HSCT) или модифициращо заболяването лечение (напр. химиотерапия). Пемигатиниб се прилага, докато заболяването прогресира, токсичността стане непоносима или пациентите могат да получат ало-HSCT.
Избраните демографски и базови характеристики включват следното: 64% жени; 68% бяло; 3.6% чернокожи или афроамериканци; 11% азиатци; 3.6% американски индианци/местен жител на Аляска; и 88% статус на ефективност по ECOG от 0 или 1. Средната възраст е 65 години (диапазон от 39 до 78); 3.6% чернокожи или афроамериканци; 68% бяло; и 68% бяло.
Въз основа на процентите на пълен отговор (CR), които отговарят на критериите за отговор, специфични за вида на морфологичното заболяване, е определена ефикасността. 14 от 18-те пациенти с екстрамедуларно заболяване (EMD) и хронична фаза в костния мозък (78%; 95% CI: 52, 94) са получили пълна ремисия (CR). Средният брой дни до CR е 104. (диапазон от 44 до 435). Средното време (от 1+ до 988+ дни) не е постигнато. Двама от четиримата пациенти, които са имали бластна фаза в костния мозък със или без EMD (продължителност: 1+ и 94 дни), са били в ремисия. Един от тримата пациенти, които са имали само ЕМД, е получил CR (с продължителност 64+ дни). Пълният процент на цитогенетичен отговор за всички 28 пациенти - включително 3 без морфологично заболяване - е 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Хиперфосфатемия, токсичност за ноктите, алопеция, стоматит, диария, сухо око, умора, обрив, анемия, запек, сухота в устата, епистаксис, серозно отлепване на ретината, болка в крайниците, намален апетит, суха кожа, диспепсия, болка в гърба, гадене, замъглено зрение, периферен оток и замаяност са най-честите (20%) нежелани реакции, наблюдавани от пациентите.
Намаленият фосфат, намалените лимфоцити, намалените левкоцити, намалените тромбоцити, повишената аланин аминотрансфераза и намалените неутрофили са най-разпространените лабораторни аномалии степен 3 или 4 (10%).
Препоръчва се да се приемат 13.5 mg пемигатиниб веднъж дневно, докато заболяването прогресира или се появи непоносима токсичност.
View full prescribing information for Pemazyre.
