May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) е одобрен от Администрацията по храните и лекарствата за употреба при възрастни и педиатрични пациенти (на 12 и повече години) с хематологични злокачествени заболявания, на които е планирана трансплантация на кръв от пъпна връв след миелоаблативно кондициониране за да се ускори възстановяването на неутрофилите и да се намали рискът от инфекция.
В проучване P0501 (NCT02730299), отворено, многоцентрово, рандомизирано проучване на трансплантация на omidubicel-onlv или трансплантация на неманипулирана единица кръв от пъпна връв (UCB) след миелоаблативно кондициониране при пациенти с хематологични злокачествени заболявания, бяха оценени ефективността и безопасността на леченията. Общо 125 индивида бяха разпределени на случаен принцип, като 62 получиха omidubicel-onlv и 63 получиха UCB. 52 пациенти са имали трансплантация на omidubicel-onlv със средна доза от 9.0 X 106 клетки/kg (диапазон 2.1 – 47.6 X 106 клетки/kg) CD34+ клетки. В рамото на UCB, 56 пациенти са имали имплантирани една или две кордни единици (66% са получили две кордни единици). Средната доза CD34+ клетки при 42-те пациенти, при които са регистрирани клетъчни дози след размразяване, е 0.2 X 106 клетки/kg (диапазон 0.0 – 0.8 X 106 клетки/kg). Имаше използвани други протоколи за кондициониране, като тези, базирани на химиотерапия или цялостно облъчване на тялото.
Времето до възстановяване на неутрофилите след трансплантация и честотата на бактериални инфекции от степен 2/3 или гъбични инфекции от степен 3 от Мрежата за клинични изпитвания на кръв и костен трансплантация (Blood and Mozkov Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN)) до 100-ия ден след трансплантацията са основните мерки за ефикасност. Средното време за възстановяване на неутрофилите е 12 дни (95% CI: 10-15 дни) за тези, получаващи omidubicel-onlv, и 22 дни (95% CI: 19-25 дни) за тези, получаващи UCB. В рамото на omidubicel-onlv, 87% от пациентите и 83% от тези, получаващи UCB, са имали възстановяване на неутрофилите. До ден 100 след трансплантацията, честотата на бактериални инфекции степен 2/3 на BMT CTN или гъбични инфекции степен 3 е съответно 39% и 60% в двете групи.
Материалът за предписване включва Предупреждение в кутия за смъртоносни или животозастрашаващи реакции на инфузия, реакция на присадка срещу гостоприемник (GvHD), синдром на присаждане и недостатъчност на присадката, подобно на това на разрешените лекарства за UCB. Omidubicel-onlv е приложен на 117 индивида за всяко заболяване; от тях 47% са имали реакции на инфузията, 58% са имали остра GVHD, 35% са имали хронична GVHD и 3% са имали неуспех на присадката.
Най-честите нежелани реакции от степен 3-5 при пациенти с хематологични злокачествени заболявания от проучване P0501 са болка (33%), възпаление на лигавицата (31%), хипертония (25%) и стомашно-чревна токсичност (19%).
Препоръчваната доза omidubicel-onlv е две последователни инфузии, състоящи се от следното:
- култивирана фракция: минимум 8.0 × 108 общо жизнеспособни клетки с минимум 8.7 процента CD34+ клетки и минимум 9.2 × 107 общо CD34+ клетки, последвано от
- Некултивирана фракция: минимум 4.0 × 108 общо жизнеспособни клетки с минимум 2.4 × 107 CD3+ клетки.
Пълната информация за предписване на Omisirge ще бъде достъпна тук.
