В FDA предостави своето революционно лекарство квизартиниб а пробивно лечение. Квизартиниб е FLT3 инхибитор в процес на изследване за лечение на възрастни пациенти с рецидив / огнеупорен FLT3-ITD остра миелоидна левкемия ( AML ). Тази идентификация ще ускори развитието на квизартиниб и се очаква да донесе нови лекарства на пациентите възможно най-скоро.
AML е злокачествен blood and bone marrow cancer което причинява дисфункционални ракови левкоцити да се размножават и натрупват неконтролируемо и влияе върху производството на нормални кръвни клетки. Съединените щати тази година се очаква да имат повече от 19000 име на новите диагностицирани пациенти и повече от 10000 Ge AML смъртни случаи. The 2005-2011 резултатите от проучването показват, че 5- годишна преживяемост от AML пациенти е само 26% , което е най-ниското сред всички видове левкемия. FLT3 генната мутация е най-честата генетична мутация в AML пациенти, докато FLT3-ITD е най-честата мутация на FLT3 ген и около една четвърт от AML пациентите носят тази мутация. В сравнение с пациентите, които не са носители на тази мутация, пациентите с FLT3-ITD мутациите са имали по-лоша прогноза, по-висок риск от рецидив на рака и по-голям риск от смърт след рецидив. Дори ако тези пациенти получават трансплантация на хематопоетични стволови клетки ( ТХСК ), шансът за рецидив на рак след лечение все още е по-висок от този при пациенти, които не носят тази мутация. Понастоящем няма одобрено лечение за това заболяване. Следователно, тази пробивна терапия се очаква да донесе нова надежда на пациентите с FLT3-ITD .
В допълнение към идентифицирането на пробивната терапия, квизартиниб също получи FDA бърза квалификация за рецидив / огнеупорен AML терапия и квалификацията на лекарството сирак за AML издаден от FDA и Европейската агенция по лекарствата ( EMA ). Quizartinib е все още е в етап на научноизследователска и развойна дейност и не е одобрен в никоя държава. Безопасността и толерантността все още не са сертифицирани. Очаква се обаче това одобрение да ускори развитието на лекарството, което е наистина добра новина за пациентите.
