2023 ноември: Администрацията по храните и лекарствата (FDA) одобри Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) през ноември 2023 г. за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращи или рефрактерни миелодиспластични синдроми (MDS), които имат чувствителна мутация на изоцитрат дехидрогеназа-1 (IDH1) съгласно Тест, одобрен от FDA.
FDA също така одобри Abbott RealTime IDH1 Assay като съпътстващ диагностичен инструмент за избор на пациенти, които да получават ивосидениб.
Одобрението се основава на AG120-C-001 (NCT02074839), едно рамо, отворено, многоцентрово изпитване с 18 възрастни пациенти, които са имали рецидивиращ или рефрактерен MDS и IDH1 мутация. IDH1 мутациите бяха идентифицирани чрез използване на локални или централни диагностични тестове в периферна кръв или костен мозък и впоследствие валидирани чрез ретроспективен анализ, използващ Abbott RealTime IDH1 Assay.
Пероралният инозидениб се прилага в начална доза от 500 mg на ден непрекъснато в продължение на 28 дни или до настъпване на трансплантация на хемопоетични стволови клетки, прогресия на заболяването или неприемлива токсичност. Средната продължителност на лечението е 9.3 месеца. След получаване на ивосидениб е извършена трансплантация на стволови клетки на един пациент.
Степента на преминаване от нужда от кръвопреливания до липса на нужда от тях, степента на пълна ремисия (CR) или частична ремисия (PR) (2006 отговор на Международната работна група за MDS) и дължините на CR+PR бяха използвани, за да се прецени колко добре лечението подейства. Всеки наблюдаван отговор представлява CR. 389.9% е процентът на CR (95% CI: 17.3, 64.3%). Средното време до CR е 1.9 месеца, с диапазон от 1.0 до 5.6 месеца. Въпреки това, средната продължителност на CR не може да бъде оценена, като обхваща от 1.9 до 80.8+ месеца. От деветте пациенти, които първоначално са разчитали на трансфузии на червени кръвни клетки (RBC) и тромбоцити, шест (67%) са постигнали независимост от трансфузии на червени кръвни клетки и тромбоцити в рамките на всеки 56-дневен период след изходното ниво. Седем от девет пациенти, които не са получавали кръвопреливане в началото, включително трансфузии на тромбоцити и червени кръвни клетки, остават без кръвопреливане за всеки 56-дневен период след изходния период (78 процента).
В сравнение с най-честите нежелани реакции, наблюдавани при монотерапия с ивосидениб за AML, това са най-честите нежелани реакции. В допълнение към стомашно-чревния (запек, гадене, артралгия, летаргия, кашлица и миалгия), тези симптоми включват също обрив и артралгия. QTc може също да бъде удължен от Tibsovo.
Предупреждението в кутия е включено в информацията за предписване, за да предупреди пациентите и здравните специалисти за риска от потенциално фатален синдром на диференциация.
Вижте пълната информация за предписване на Tibsovo.
