2022 септември: Ибрутиниб (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) е одобрен от Администрацията по храните и лекарствата за употреба при педиатрични пациенти с хронична реакция на присадка срещу гостоприемник (cGVHD), които са на възраст под 1 година и са се провалили при една или повече линии на системна терапия. Орален разтвор, хапчета и капсули са примери за формулировки.
Ефикасността на Ibrutinib е оценена в iMAGINE (NCT03790332), отворено, многоцентрово проучване с едно рамо за деца и млади възрастни с умерена или тежка cGVHD. Участниците бяха на възраст от 1 година до под 22 години. 47 пациенти се нуждаеха от допълнително лечение, след като една или повече линии на системно лечение се провалиха и бяха включени в проучването. Ако засягането на пикочно-половата система в един орган беше единственият признак на cGVHD, пациентите бяха изключени.
Средната възраст на пациента е 13 години (диапазон от 1 до 19). Следват някои от демографските характеристики на 47-те пациенти: 70% от населението са мъже, 36% са бели, 9% са чернокожи или афро-американци и 55% са недекларирани.
Общият процент на отговор (ORR) до 25-та седмица служи като основен индикатор за ефективност. Според критериите за отговор на проекта за консенсусно развитие на NIH от 2014 г. ORR включва пълни или частични отговори. До 25-та седмица ORR достига 60% (95% CI: 44, 74). Средното време, необходимо за получаване на отговор, е 5.3 месеца (95% CI: 2.8, 8.8). Средната продължителност на cGVHD е 14.8 месеца (95% CI: 4.6, не може да се оцени) от първия отговор до смърт или ново системно лечение.
Анемия, мускулно-скелетна болка, пирексия, диария, пневмония, коремна болка, стоматит, тромбоцитопения и главоболие са най-честите нежелани реакции (20%), както и пирексия, диария, пневмония, коремна болка и стоматит.
Препоръчителната доза IMBRUVICA е 420 mg перорално веднъж дневно за пациенти на 12 и повече години с cGVHD и 240 mg/m2 перорално веднъж дневно (до доза от 420 mg) за пациенти на възраст от 1 до под 12 години с cGVHD , до прогресиране на cGVHD, рецидив на подлежащо злокачествено заболяване или неприемлива токсичност.
Вижте пълната информация за предписване на Imbruvica.
