2023 март: CAR-T-клетъчна терапия е нов и ефективен метод за лечение на рак, който направи революция в лечението на рак, особено рак на кръвта. Тази терапия постига терапевтичен ефект или лекува заболяване чрез възстановяване или реконструкция на генетични материали, които са били увредени. Откакто Roseberg за първи път изолира тумор-инфилтриращи лимфоцити (TILs) за лечение на меланом през 1986 г., развитието на модифицирана Т-клетъчна терапия набра значителна скорост. Тъй като FDA одобри първия CAR-T терапия, Kymriah, през 2017 г. пазарът на CAR-T се разрасна бързо. Според Frost & Sullivan размерът на глобалния пазар на CAR-T се очаква да нарасне от 10 милиона щатски долара през 2017 г. до 1.08 милиарда щатски долара през 2020 г. и след това до 9.05 милиарда щатски долара през 2025 г., със сложен годишен темп на растеж (CAGR) от 55 % от 2019 г. до 2025 г., което го прави най-бързо развиващият се сегмент на световния пазар на клетъчни и генни терапии (CGT).
CAR-T терапията е един от подсегментите на CGT терапията. Въз основа на произхода на Т клетките, CAR-T терапията може да бъде разделена на две категории. Автоложни CAR-T-клетъчна терапия, която използва собствените имунни клетки на пациента, и алогенната CAR-T-клетъчна терапия, която използва Т клетки от донорска кръв или понякога кръв от пъпна връв. По-голямата част от CAR-T терапиите са автоложни CAR Т-клетъчни терапии, които обикновено включват стъпките, описани по-долу:
Може да искате да прочетете: CAR T клетъчна терапия в Китай
1) Т клетки се събират от периферната кръв на пациента;
2) Вирусни вектори като AAV след това модифицират Т клетки с CAR гени, които са насочени срещу специфичен протеин на клетъчната повърхност на раковите клетки;
3) Популацията от модифицирани CAR-T клетки се разширява според теглото на пациента;
4) Разширените CAR-T клетки след това се вливат отново в пациента. Цялата производствена процедура продължава между една и три седмици и изисква съответствие с GMP в изключително чиста среда.
CAR-T терапията е достигнала ниво на успех, което никога не е било виждано преди при лечението на В-клетъчни ракови заболявания, които са резистентни или рефрактерни на химиотерапия, включително R/R, B-ALL, NHL и MM. Ефективността на лечението на солидни тумори също в момента се изследва. CD19-насочените и BCMA-насочените CAR-T терапии постигат най-голям клиничен успех сред всички CAR-T терапии. Четири от шестте CAR-T терапии, одобрени от FDA, са насочени към CD19, докато две са насочени към BCMA.
Най-същественото предимство пред лекарствата с малка и голяма молекула е, че пациентите могат да заменят доживотното лечение на хронично заболяване с ограничен брой дози или дори само с една.
Съединените щати са пионери в развитието на CAR-T индустрия. Въпреки това до средата на 2010-те години Китай се научи бързо и настигаше САЩ. По принцип ключовите двигатели могат да бъдат приписани на подкрепата на китайското правителство за развитието на CGT екосистема, съставена от биотехнологични компании, академици, доставчици на здравни услуги, инвеститори и правителството. След приоритизирането на биотехнологиите в тринадесетия петгодишен план, китайското правителство подчерта своята стратегия за ускоряване на иновациите и развитието на биотехнологичните индустрии, включително клетъчната терапия. Освен това съответните министерства са издали насърчителни разпоредби за действие.
След публикуването на Становища на Държавния съвет за реформа на системата за оценка, преглед и одобрение на лекарства и медицински изделия през 2015 г. се активизира и капиталовият пазар. При общ годишен темп на растеж от 45%, китайските компании за клетъчна терапия набраха приблизително 2.4 милиарда щатски долара финансиране между 2018 г. и 2021 г.
Може да искате да прочетете: CAR T Цената на клетъчната терапия в Китай
Броят на изпитванията на CAR-T терапията в Китай надмина тези в Съединените щати до 2018 г. в резултат на тази процъфтяваща екосистема. Към юни 2022 г. китайски компании са провели 342 клинични изпитвания на CAR-T. Злокачествените заболявания в линията B са сред най-разпространените прояви. две CAR-T продуктите имат търговско приложение: Йескарта през юни 2021 г. и Relma-cel през септември 2021 г. сред множеството кандидати за наркотици.
Според Frost & Sullivan вътрешният пазар на CAR-T се очаква да нарасне от 0.2 милиарда CNY през 2021 г. до 8 милиарда CNY през 2025 г. и след това до 28.9 милиарда CNY през 2030 г., при CAGR от 45% от 2022 до 2030 г. Въпреки фактът, че китайският пазар на CAR-T е все още в начален стадий, съществува силна движеща сила.
Въпреки че двата одобрени продукта CAR-T са от китайско-американските съвместни предприятия Fosun Kite и JW Terapeutics, местните играчи направиха пробив и настигнаха глобалните играчи през последните години. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics и CARsgen Therapeutics получиха одобрение от NDA за своите BCMA CAR-T продукти, което ги утвърди като лидери в BCMA CAR-T терапията. Продуктите CD19 CAR-T са фокус за Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group и множество местни компании. Juventas Therapeutics е лидер в китайския CD19 CAR-T терапия now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II клинични изпитвания. Bioheng Biotech и BRL Biotech (на китайски: ) създават нови алогенни CAR-T пазари.
Може да искате да прочетете: CAR T Клетъчна терапия за мултиплен миелом в Китай
