Dova Pharmaceuticals каза, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила новото лекарство Doptelet (avatrombopag) на дъщерното си дружество AkaRx за лечение на нисък брой тромбоцити (тромбоцитопения) при възрастни с хронично чернодробно заболяване (CLD), които ще имат операция за рак или зъб. Заслужава да се спомене, че това е третото ново лекарство, одобрено от FDA в рамките на една седмица и първото лекарство, одобрено за тази цел в момента.
Тромбоцитите са безцветни клетки, произведени в костния мозък, които помагат за образуването на кръвни съсиреци в кръвоносните съдове и предотвратяват кървенето. Химиотерапията на рака обикновено причинява тромбоцитопения.
Doptelet (avatrombopag) е второ поколение агонист на перорален тромбопоетин (TPO) веднъж дневно. Доплетът може да имитира ефекта на TPO, той е основният регулатор на нормалното производство на тромбоцити. Лекарството е получило приоритетни квалификационни прегледи за лечение на тромбоцитопения при възрастни с CLD, които ще бъдат подложени на операция.
Безопасността и ефективността на Doptelet са проверени в две проучвания (ADAPT-1 и ADAPT-2). Тези проучвания включват общо 435 пациенти с хронично чернодробно заболяване и тежка тромбоцитопения, които ще бъдат подложени на операция, която обикновено изисква кръвопреливане на тромбоцити. Тези проучвания оценяват ефекта на пероралния доплет при две нива на дозата в сравнение с плацебо за 5 дни лечение. Резултатите показват, че в сравнение с групата на плацебо, по-висок процент от пациентите в групата с две дози на нивото на доплет са увеличили броя на тромбоцитите и не е необходимо да получават кръвопреливане на тромбоцити или някакво спасително лечение в деня на операцията и в рамките на 7 дни след лечението . Най-честите нежелани реакции на Doptelet са треска, болки в стомаха (корема), гадене, главоболие, умора и подуване на ръцете и краката (оток).
„Пациентите с нисък брой тромбоцити и хронично чернодробно заболяване, изискващи операция, имат повишен риск от кървене“, каза д-р Ричард Паздур, директор на Центъра за върхови постижения в онкологията и изпълняващ длъжността директор на Службата по хематология и онкологични продукти към FDA Center за оценка и изследване на лекарства. Увеличете броя на тромбоцитите. Това лекарство може да намали или премахне необходимостта от трансфузия на тромбоцити (трансфузия на тромбоцити) може да увеличи риска от инфекция и други нежелани реакции.
