Октомври 2021: Кабозантиниб (Cabometyx, Exelixis, Inc.) е одобрен от Администрацията по храните и лекарствата за възрастни и педиатрични пациенти на 12 и повече години, които имат локално напреднал или метастатичен диференциран рак на щитовидната жлеза (DTC), който е прогресирал след предшестваща таргетна VEGFR терапия и които не отговарят на условията или са рефрактерни на радиоактивен йод .
COSMIC-311, рандомизирано (2:1), двойно-сляпо, плацебо-контролирано, многоцентрово клинично проучване (NCT03690388) при пациенти с локално напреднал или метастатичен DTC, които са прогресирали след предишна VEGFR-насочена терапия и са били неподходящи или рефрактерни на радиоактивни йод, се използва за оценка на ефикасността. На пациентите е даван или кабозантиниб 60 mg, или плацебо, или най-добра поддържаща терапия до прогресиране на заболяването или неприемлива токсичност.
Основните мерки за ефективност са преживяемостта без прогресия (PFS) в популацията с намерение за лечение и общата степен на отговор (ORR) при първите 100 рандомизирани пациенти, като и двете са оценени от заслепен независим комитет за радиологичен преглед, използващ RECIST 1.1 критерии. В сравнение с плацебо, CABOMETYX значително намалява риска от прогресия на заболяването или смърт (p0.0001). Медианата на PFS в рамото на кабозантиниб е 11.0 месеца (95% CI: 7.4, 13.8), в сравнение с 1.9 месеца (95% CI: 1.9, 3.7) в рамото на плацебо. В групите на кабозантиниб и плацебо, ORRs са били съответно 18 процента (95 процента CI: 10 процента, 29 процента) и 0 процента (95 процента CI: 0 процента, 11 процента).
Диарията, палмарно-плантарната еритродизестезия (PPE), умора, хипертония и стоматит са най-разпространените нежелани реакции (25 процента). Хипокалцемия беше въведена като предупредителна бележка.
До прогресиране на заболяването или неприемлива токсичност, препоръчителната доза кабозантиниб за еднократно приложение е 60 mg веднъж дневно. При педиатрични пациенти (на възраст 12 години и повече с BSA под 1.2 m2), препоръчителната доза кабозантиниб е 40 mg веднъж дневно до прогресиране на заболяването или непоносима токсичност.
