Avqust 2021: Qida və Dərman İdarəsi immunomodulyator, proteazom inhibitoru və anti-CD38 də daxil olmaqla, dörd və ya daha çox əvvəlki terapiya xəttindən sonra residiv və ya refrakter çoxlu miyeloma olan yetkin xəstələrin müalicəsi üçün idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) dərmanını təsdiqlədi. monoklonal antikor. Bu, FDA tərəfindən təsdiqlənmiş çoxlu miyelom üçün ilk hüceyrə əsaslı gen terapiyasıdır.
Idecabtagene vicleucel, B-hüceyrəsinin yetişmə antigenini (BCMA) hədəf alan, genetik olaraq işlənmiş otoloji kimerik antigen reseptoru (CAR) T-hüceyrə müalicəsidir. Hər bir doza xəstənin öz T-hüceyrələrinə uyğunlaşdırılır, onlar yığılır, genetik cəhətdən dəyişdirilir və sonra xəstəyə yenidən daxil edilir.
Çoxmərkəzli bir araşdırmada 127 xəstə relaps və refrakterdir çox miyeloma ən azı üç antimiyelom terapiyası keçirmiş şəxslər təhlükəsizlik və effektivlik baxımından qiymətləndirilmişdir; 88 faiz əvvəl dörd və ya daha çox müalicə xətti almışdı. 300 ilə 460 x 106 CAR-müsbət T hüceyrələri arasında dəyişən dozalarda idekabtagen vikleuselinin effektivliyi 100 fərddə tədqiq edilmişdir. Ümumi cavab dərəcəsi (ORR), tam cavab (CR) dərəcəsi və cavab müddəti (DOR) müstəqil cavab komitəsi tərəfindən Çoxlu Miyelom üçün Beynəlxalq Miyelom İşçi Qrupunun Vahid Cavab Meyarlarından istifadə etməklə hesablanmışdır.
ORR yüzdə 72 idi (95 faiz CI: 62 faiz, 81 faiz), 28 faiz CR dərəcəsi (95 faiz CI 19 faiz, 38 faiz). CR -ə yoluxan xəstələrin cəmi 65 faizi ən azı bir il orada qaldı.
Üçün qutulu xəbərdarlıq sitokin azad sindromu (CRS), nevroloji toksikliklər, hemofaqositik limfohistiositoz/makrofaqların aktivləşmə sindromu və davamlı sitopeniyalar idekabtagen vikleusel etiketinə daxildir. CRS, infeksiyalar, tükənmə, əzələ-skelet ağrıları və hipoqammaqlobulinemiya idecabtagene vicleucel-in ən çox yayılmış yan təsirləridir.
Idecabtagene vicleucel, dərmanı verən səhiyyə müəssisələrinin tanınması və idarə edilməsində xüsusi sertifikatlı olmasını tələb edən bir risk qiymətləndirməsi və təsirin azaldılması planına malikdir. CRS və sinir sistemi toksiklikləri. FDA uzunmüddətli təhlükəsizliyi qiymətləndirmək üçün şirkətə idecabtagene vicleucel ilə müalicə olunan xəstələrin iştirakı ilə marketinqdən sonrakı müşahidə tədqiqatı aparmağı əmr edir.
300-dən 460-a qədər 106 CAR-pozitiv T hüceyrəsi idecabtagene vicleucel üçün təklif olunan doz aralığıdır.
İstinad: https://www.fda.gov/
Detalları yoxlayın burada:
