Jan 2022: Yerli inkişaf etmiş rezeketabl və ya metastatik bədxassəli perivaskulyar epitelioid hüceyrəli şişləri olan yetkin xəstələr üçün Qida və Dərman İdarəsi lisenziyalı enjekte edilə bilən suspenziya üçün sirolimus zülalı ilə əlaqəli hissəciklər (albuminlə əlaqəli) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Effektivlik çoxmərkəzli, tək qollu klinik tədqiqat olan AMPECT-də (NCT31) yerli olaraq inkişaf etmiş rezeketabl və ya metastatik bədxassəli PEComa olan 02494570 xəstədə sınaqdan keçirilmişdir. Hər 1 günlük dövrün 8-ci və 21-ci günlərində xəstələr xəstəliyin gedişatına və ya dözülməz toksikliyə qədər 100 mq/m2 sirolimus zülalı ilə əlaqəli hissəciklər qəbul etdilər.
Ümumi cavab dərəcəsi (ORR) və cavab müddəti (DOR) RECIST v.1.1-dən istifadə edərək kor-koranə müstəqil mərkəzi araşdırma ilə müəyyən edilmiş əsas effektivlik nəticəsi ölçüləri idi. ORR 39 faiz (95 faiz CI: 22 faiz, 58 faiz) idi, iki xəstə tamamilə cavab verdi. Median DOR yerinə yetirilmədi (95 faiz CI: 6.5 ay, təxmin edilə bilməz). Respondentlərin 67 faizinin cavabı 12 aydan çox, 58 faizinin isə 24 aydan çox davam edən cavabı var.
Stomatit, yorğunluq, səpgi, infeksiya, ürəkbulanma, ödem, ishal, dayaq-hərəkət sistemində narahatlıq, çəkinin azalması, iştahanın azalması, öskürək, qusma və disqevziya ən çox rast gəlinən yan təsirlərdir (30 faiz). Limfositlərin azalması, qlükozanın artması, kaliumun azalması, fosfatın azalması, hemoglobinin azalması və lipazın yüksəlməsi 3-4-cü dərəcəli laboratoriya anomaliyaları arasında ən çox yayılmışdır (6%).
Xəstəliyin inkişafı və ya dözülməz toksiklik baş verənə qədər tövsiyə olunan doza hər 100 günlük dövrün 2 və 30-ci günlərində 1 dəqiqə ərzində venadaxili infuziya şəklində verilən 8 mq/m21 təşkil edir.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
