November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation), dəyişdirilmiş fibroblast böyümə faktoru reseptoru 1 (FGFR1) olan residiv və ya refrakter miyeloid/limfoid neoplazmaları (MLNs) olan insanlarda istifadə üçün Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən lisenziyaya malikdir.
FGFR203 yenidən təşkili ilə relaps və ya refrakter MLN-ləri olan 03011372 xəstə ilə çox mərkəzli açıq etiketli, tək qollu sınaq FIGHT-28 (NCT1) effektivliyi qiymətləndirdi. Uyğunluq meyarlarına cavab verən xəstələr allogenik hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası (allo-HSCT) və ya xəstəliyi dəyişdirən müalicədən (məsələn, kimyaterapiya) sonra ya uyğun deyildi, ya da residiv olub. Pemigatinib xəstəlik irəliləyənə, toksiklik dözülməz hala gələnə və ya xəstələr allo-HSCT qəbul edə bilənə qədər verildi.
Seçilmiş demoqrafik və ilkin xüsusiyyətlərə aşağıdakılar daxildir: 64% qadın; 68% ağ; 3.6% qara və ya afroamerikalı; 11% Asiya; 3.6% Amerika hindu/Alyaska yerlisi; və 88% ECOG performans statusu 0 və ya 1. Median yaş 65 il idi (aralıq, 39-78); 3.6% qara və ya afroamerikalı; 68% ağ; və 68% ağ.
Morfoloji xəstəliyin növünə xas olan cavab meyarlarına cavab verən tam cavab (CR) dərəcələrinə əsaslanaraq, effektivlik müəyyən edilmişdir. Ekstramedullar xəstəliyi (EMD) və iliyində xroniki faza olan 14 xəstədən 18-ü (78%; 95% CI: 52, 94) tam remissiya (CR) əldə etmişdir. KR-ə qədər olan günlərin orta sayı 104 idi (44-dən 435-ə qədər). Orta vaxta (1+ gündən 988+ günə qədər) nail olunmayıb. EMD ilə və ya olmayan iliyində blast fazası olan dörd xəstədən ikisi (müddəti: 1+ və 94 gün) remissiyada idi. Tək EMD olan üç xəstədən biri CR (64+ gün davam edən) yaşadı. Morfoloji xəstəliyi olmayan 28 xəstə daxil olmaqla, bütün 3 xəstə üçün tam sitogenetik cavab nisbəti 79% təşkil etmişdir (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemiya, dırnaq toksikliyi, alopesiya, stomatit, ishal, quru göz, yorğunluq, səpgi, anemiya, qəbizlik, ağız quruluğu, burun qanaması, seroz torlu qişa dekolmanı, ekstremitələrdə ağrı, iştahanın azalması, dəri quruluğu, dispepsiya, bel ağrısı, ürəkbulanma, bulanıq görmə, periferik ödem və başgicəllənmə xəstələrdə ən çox rast gəlinən (20%) mənfi reaksiyalar olmuşdur.
Azaldılmış fosfat, azalmış limfositlər, azalmış leykositlər, azalmış trombositlər, yüksəlmiş alanin aminotransferaza və azalmış neytrofillər ən çox yayılmış 3 və ya 4-cü dərəcəli laboratoriya anomaliyaları idi (10%).
Xəstəlik irəliləyənə və ya dözülməz toksiklik yaranana qədər gündə bir dəfə 13.5 mq pemiqatinibin qəbulu məsləhət görülür.
View full prescribing information for Pemazyre.
