May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən miyeloablativ kondisionerdən sonra göbək ciyəsi qanı nəqli planlaşdırılan hematoloji bədxassəli şişləri olan böyüklər və pediatrik xəstələrdə (12 yaş və yuxarı) istifadə üçün təsdiq edilmişdir. neytrofillərin bərpasını sürətləndirmək və infeksiya riskini azaltmaq üçün.
Hematoloji bədxassəli şişləri olan xəstələrdə miyeloablativ kondisionerdən sonra omidubisel-onlv transplantasiyası və ya manipulyasiya edilməmiş kordon qanı (UCB) vahid transplantasiyasının açıq etiketli, çoxmərkəzli, randomizə edilmiş sınağı olan P0501 (NCT02730299) tədqiqatında müalicələrin effektivliyi və təhlükəsizliyi qiymətləndirilmişdir. Cəmi 125 fərd təsadüfi olaraq təyin edildi, 62-si omidubicel-onlv, 63-ü isə UCB aldı. 52 xəstəyə CD9.0+ hüceyrələrinin median dozası 106 X 2.1 hüceyrə/kq (47.6 – 106 X 34 hüceyrə/kq) olan omidubisel-onlv transplantasiyası aparılıb. UCB qolunda 56 xəstədə bir və ya iki kordon vahidi (66% iki kordon vahidi aldı) implantasiya edildi. Ərimə sonrası hüceyrə dozaları qeydə alınmış 34 xəstədə CD42+ hüceyrəsinin median dozası 0.2 X 106 hüceyrə/kq (aralıq 0.0 – 0.8 X 106 hüceyrə/kq) təşkil etmişdir. Kimyaterapiyaya və ya Ümumi Bədən Şüalanmasına əsaslananlar kimi istifadə edilən digər kondisioner protokolları da var idi.
Transplantasiyadan sonra neytrofillərin bərpasına qədər olan vaxt və Transplantasiyadan sonrakı 2-cü günə qədər Qan və İlik Nəqli Klinik Sınaqlar Şəbəkəsinin (BMT CTN) 3/3 dərəcəli bakterial və ya 100-cü dərəcəli göbələk infeksiyalarının tezliyi əsas effektivlik nəticəsi ölçüləri idi. Omidubicel-onlv qəbul edənlər üçün neytrofillərin bərpası üçün orta vaxt 12 gün (95% CI: 10-15 gün), UCB alanlar üçün 22 gün (95% CI: 19-25 gün) olmuşdur. Omidubicel-onlv qolunda xəstələrin 87% -i və UCB qəbul edənlərin 83% -i neytrofillərin bərpasını yaşadı. Transplantasiyadan sonra 100-cü gün ərzində BMT CTN 2/3 dərəcəli bakterial və ya 3 dərəcəli göbələk infeksiyalarının tezliyi iki qrupda müvafiq olaraq 39% və 60% təşkil etmişdir.
Reçeteli materiala icazə verilən UCB dərmanlarına bənzər ölümcül və ya həyat üçün təhlükə yaradan infuziya reaksiyaları, qraftlara qarşı host xəstəliyi (GvHD), aşılama sindromu və greft çatışmazlığı üçün Qutulu Xəbərdarlıq daxildir. Omidubicel-onlv hər hansı bir xəstəlik üçün 117 nəfərə verildi; Onların 47%-i infuziya reaksiyaları, 58%-i kəskin GVHD, 35%-i xroniki GVHD və 3%-i greft çatışmazlığı yaşayıb.
P3 tədqiqatında hematoloji bədxassəli şişləri olan xəstələrdə ən çox görülən 5-0501-ci dərəcəli mənfi reaksiyalar ağrı (33%), selikli qişanın iltihabı (31%), hipertoniya (25%) və mədə-bağırsaq toksikliyi (19%) olmuşdur.
Tövsiyə olunan omidubisel-onlv dozası aşağıdakılardan ibarət iki ardıcıl infuziyadır:
- Mədəni Fraksiya: minimum 8.0 × 108 minimum 8.7 faiz CD34+ hüceyrələri və minimum 9.2 × 10 olan ümumi canlı hüceyrələr7 cəmi CD34+ hüceyrələri, ardınca
- Qeyri-kultura fraksiya: minimum 4.0 × 108 minimum 2.4 × 10 olan ümumi canlı hüceyrələr7 CD3+ hüceyrələri.
