Qida və Dərman Administrasiyası 27 noyabr 2023-cü il tarixində niroqacestatı (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) sistemli müalicəyə ehtiyacı olan irəliləyən desmoid şişləri olan yetkin xəstələr üçün icazə verdi. Bu desmoid şişlər üçün ilkin səlahiyyətli terapiyadır.
DeFi (NCT03785964) adlı bir araşdırma onun nə qədər yaxşı işlədiyinə baxdı. Bu, getdikcə pisləşən və cərrahiyyə ilə müalicəsi mümkün olmayan desmoid şişləri olan 1 xəstə ilə beynəlxalq, çoxmərkəzli, randomizə edilmiş (1:142), ikiqat kor, plasebo ilə idarə olunan təcrübə idi. Desmoid şişin skrininqdən sonra 12 ay ərzində irəlilədiyi təqdirdə xəstələr ixtisaslı sayılırdı. İştirakçılar təsadüfi olaraq xəstəliyin gedişatına və ya dözülməz toksikliyə qədər gündə iki dəfə 150 mq niroqacestat və ya plasebo qəbul etmək üçün təyin edildi.
RECIST v1.1 ilə kor-koranə müstəqil mərkəzi baxış və ya müstəntiq tərəfindən qiymətləndirilən və müstəqil şəkildə nəzərdən keçirilən klinik gedişat tərəfindən hesablanmış irəliləməsiz sağ qalma (PFS) müalicənin nə qədər yaxşı işlədiyini ölçməyin əsas yolu idi. Orta irəliləyişsiz sağ qalma (PFS) niroqacestat qrupunda (95% CI: müəyyən edilməmişdir) müəyyən edilməmişdir və plasebo qrupunda 15.1 ay (95% CI: 8.4, müəyyən edilməmişdir). Təhlükə nisbəti (HR) p-dəyəri 0.29-dən az olan 95 (0.15% CI: 0.55, 0.001) idi. Yalnız rentgenoqrafik irəliləyişdən istifadə edərək irəliləməsiz sağ qalma (PFS) üzrə ilkin araşdırma 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) təhlükə nisbətini aşkar etdi.
Obyektiv reaksiya dərəcəsi (ORR) əlavə effektivlik ölçüsü idi. Obyektiv Cavab Dərəcəsi (ORR) niroqasestat qrupunun iştirakçıları üçün 41% (95% CI: 29.8, 53.8) və plasebo qrupunda olanlar üçün 8% (95% CI: 3.1, 17.3) təşkil etmişdir (p-dəyəri =<0.001). ). Tədqiqatın əvvəlindən xəstənin bildirdiyi ən pis ağrının yaxşılaşması, niroqacestat qrupuna üstünlük verməsi, effektivliyin nəticələrini daha da təsdiqlədi.
Geniş yayılmış mənfi təsirlərə ishal, yumurtalıqların toksikliyi, səpgi, ürəkbulanma, tükənmə, stomatit, baş ağrısı, mədə narahatlığı, öskürək, alopesiya, yuxarı tənəffüs yollarının infeksiyası və təngnəfəslik daxildir.
Niroqacestatın tövsiyə olunan dozası xəstəlik irəliləyənə və ya qəbuledilməz toksiklik yaranana qədər gündə iki dəfə, yeməklə və ya yeməksiz 150 mq qəbul edilir. Hər 150 mq doza üç 50 mq həbdən ibarətdir.
Lutetium Lu 177 dotatate USFDA tərəfindən GEP-NETS olan 12 yaş və yuxarı pediatrik xəstələr üçün təsdiq edilmişdir.
Lutetium Lu 177 dotatate, təməlqoyma müalicəsi, bu yaxınlarda pediatrik xəstələr üçün ABŞ Qida və Dərman İdarəsindən (FDA) təsdiq aldı və bu, uşaq onkologiyasında əhəmiyyətli bir mərhələni qeyd etdi. Bu təsdiq neyroendokrin şişlərlə (NETs) mübarizə aparan uşaqlar üçün ümid işığıdır, xərçəngin nadir, lakin çətin formasıdır və çox vaxt ənənəvi müalicələrə davamlıdır.