March 2022: Proteazom inhibitoru (PI), immunomodulyator (IMiD) və anti-CD38 monoklonal antikor daxil olmaqla dörd və ya daha çox əvvəlki terapiya xəttindən sonra Qida və Dərman İdarəsi dərikabtagen autoleuselini təsdiqlədi. (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) residiv və ya refrakter çoxlu miyeloma olan yetkin xəstələrin müalicəsi üçün.
Ciltacabtagene autoleucel, B-hüceyrəsinin yetişmə antigenini (BCMA) hədəf alan, genetik olaraq işlənmiş otoloq kimerik antigen reseptoru CAR T-hüceyrə terapiyası müalicəsidir. Hər bir doza xəstənin öz T-hüceyrələrinə uyğunlaşdırılır, onlar yığılır, genetik cəhətdən dəyişdirilir və sonra xəstəyə yenidən daxil edilir.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter klinik sınaq that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory çox miyeloma who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for sitokin azad sindromu (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI-nin risklərin qiymətləndirilməsi və azaldılması planı var ki, bu da terapiyanı paylayan xəstəxanaların və klinikaların CRS və sinir sistemi toksikliklərini tanımaq və həll etmək üçün xüsusilə sertifikatlı olmasını tələb edir. FDA şirkətdən uzunmüddətli təhlükəsizliyi qiymətləndirmək üçün dəriacabtagene autoleucel ilə müalicə olunan xəstələrin iştirakı ilə marketinqdən sonrakı müşahidə tədqiqatı aparmağı xahiş edir.
CARVYKTI hər kq bədən çəkisi üçün 0.5-1.0106 CAR-müsbət canlı T-hüceyrələri dozasında verilir, maksimum doza hər infuziya üçün 1108 CAR-müsbət canlı T-hüceyrəsidir.
