2023 Fev: IASO Biotherapeutics-in residiv və ya refrakter multipl miyelom (RRMM) üçün tədqiqat CAR T-hüceyrə terapiyası, CT103A, firmaya görə, ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasından (FDA) sürətli və bərpaedici tibb üzrə qabaqcıl terapiya təyinatlarını aldı.
Bu təyinatlar tənzimləyici orqan tərəfindən müalicənin əvvəlki ilki yetim dərman təyinatına əlavə olunur.
Maliyyə və tənzimləyici dəstək təklif edən bu təyinatlar hazırda kifayət qədər müalicəsi olmayan ciddi, həyat üçün təhlükə yaradan və ya qeyri-adi xəstəlikləri müalicə etmək potensialına malik olan dərmanların inkişafını sürətləndirmək üçün nəzərdə tutulub.
"İnnovativ məhsul boru kəmərindən [və] inteqrasiya olunmuş istehsal və klinik imkanlardan istifadə edərək, IASO, Çində, eləcə də dünyada xəstələrə qarşılanmamış tibbi ehtiyacları ödəyən transformativ, müalicə edilə bilən və əlverişli müalicələr təqdim etməyi hədəfləyir" dedi şirkət elanında. .
May ayında CT103A-nın ABŞ sınaqları gözlənilir
Sürətli izləmə statusu sizə təkrar baxışdan keçməyə və daha sürətli təsdiq və prioritet baxışa uyğun olub-olmadığınızı görmək imkanı verir. Yayılan baxış o deməkdir ki, agentlik ərizəyə baxmadan əvvəl bütün hissələrin tamamlanmasını gözləmək əvəzinə, şirkət tənzimləyici tətbiqetmənin hissələrini hazır olduqları halda göndərə bilər.
“Şərti təsdiq” də adlandırılan sürətləndirilmiş təsdiq, ilkin sübutlar müalicənin faydalarının risklərdən daha çox olduğunu göstərdiyi müddətcə, dərhal mövcudluğu hələ qarşılanmamış tibbi ehtiyacı ödəyən müalicələrə verilir.
RMAT təyinatı ilə siz FDA ilə erkən, tez-tez və yaxından danışa bilərsiniz. Sürətləndirilmiş təsdiq halında, terapiyanın faydalarını təsdiqləmək və tam təsdiq almaq üçün lazım olan klinik sübut ənənəvi təsdiqedici klinik sınaqdan başqa mənbələrdən gələ bilər ki, bu da adətən vaxta və pula qənaət edir.
İndiyə qədər CT103A yalnız Çində miyeloma xəstələri üzərində sınaqdan keçirildi, burada o, sıçrayışlı bir müalicə hesab edildi və indi sürətlə nəzərdən keçirilir. Orada IASO və Innovent Biologics CT103A yaratmaq üçün birlikdə işləyirlər.
Dekabr ayında FDA IASO-nun yeni tədqiqat dərmanı üçün müraciətini təsdiqlədi. Bu, CT103A-nın istifadə oluna biləcəyi demək idi klinik ABŞ-da
Faza 1b klinik sınaq (NCT05698303) müalicənin nə qədər təhlükəsiz və effektiv olduğunu görmək üçün RRMM olan 12-yə qədər yetkin üzərində sınaqdan keçirəcək. Tədqiqat Texas ştatının Hyuston şəhərindəki Texas Universitetinin MD Anderson Xərçəng Mərkəzində aparılacaq. May ayında başlanması gözlənilir.
Ximerik antigen reseptoru (CAR) T-hüceyrə müalicəsi xərçənglə mübarizə apara bilən bir immun hüceyrə növü olan T-hüceyrələrinin xərçəng hüceyrələrini tapıb onlara hücum etməsini asanlaşdıraraq işləyir.
Xərçəng hüceyrələrində xüsusi zülalları tanıyan reseptor və ya CAR yaratmaq üçün xəstənin T-hüceyrələrinin toplanması və laboratoriyada dəyişdirilməsi bu metodun əsas ideyasıdır. Bu mühəndis hüceyrələr bədənə qaytarıldıqda, bədənin sağlam hüceyrələrinə zərər vermədən xərçəng hüceyrələrini tapıb öldürməlidirlər.
CT103A yalnız xərçəng hüceyrələrində (BCMA) tapılan B hüceyrəli yetkin antigen adlı bir zülaldan sonra gedir. O, həmçinin bədənin immunitet sisteminin terapiyaya hücum etmə şansını azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuş insan antikorunun kiçik bir hissəsinə malikdir. Bu ümumi problemdir CAR T-hüceyrə müalicəsi Bu, bir insanın xərçəngi geri dönərsə, onların yenidən dozasını çətinləşdirə bilər.
Çində ilkin pilot Faza 1 sınağında (ChiCTR1800018137) RRMM olan 18 nəfər müalicə olundu. Təxminən bir ildən sonra onların hamısı müalicəyə cavab verdi. Demək olar ki, dörddə üçü (72,2%) tam və ya daha yaxşı cavab verdi, bu da onların şişinin getdiyini göstərir.
Bu günə qədər IOSA-nın CAR T-hüceyrə müalicəsi yalnız Çində sınaqdan keçirilmişdir
Bundan sonra Çində CT1A-nın təhlükəsizliyini və effektivliyini RRMM olan 2-yə qədər böyükdə sınaqdan keçirmək üçün FUMANBA-1 (NCT05066646) adlı Faza 103/132 sınağına başlandı.
Keçən il Avropa Hematologiya Assosiasiyasının Tədqiqat Konfransında “Residiv/Refrakterdə Tam İnsan BCMA-Yönləndirilmiş CAR-T Hüceyrələrinin CT1A Təhlükəsizliyi və Effektivliyinin Yenilənmiş Faza 2/103 Məlumatı” adlı təqdimat keçirilmişdir. Çox Miyelom." Bu, tədqiqatın ilk iki mərhələsinin məlumatlarına əsaslanırdı.
21 yanvar 2022-ci il tarixinə CT103A 79 nəfəri müalicə etmək üçün istifadə edilib və təqib üçün orta vaxt təxminən 10 ay olub.
Bu xəstələr artıq bəziləri immunomodulyator dərmanlar, proteazom inhibitorları və CD38 inhibitorları olan beş müalicə xəttinin medianı keçiblər. Onlardan 15.2-si (XNUMX%) artıq insan olmayan BCMA hədəfli CAR-T hüceyrə terapiyası ilə müalicə olunub.
Median 16 günlük müalicədən sonra nəticələr göstərdi ki, xəstələrin əksəriyyətində (94.9%) ən azı qismən reaksiya var. Buraya tam və ya daha yaxşı cavab verən xəstələrin 68.4%-i və çox yaxşı qismən və ya daha yaxşı cavab verən xəstələrin 89.9%-i daxildir.
Sümük iliyindən kənarda böyüyən xərçəng növü olan ekstramedullar miyeloması olan on nəfərin hamısı müalicədən yaxşılaşıb. Bu insanların hamısı müalicədən sonra yaxşılaşdı və onların 90%-i yaxşılaşdı və ya tamamilə yaxşılaşdı.
Cavab nisbəti isə 12 adama verildi CAR T hüceyrə müalicəsi əvvəl 75% idi və bu insanların 41.7% tam və ya daha yaxşı cavab verdi.
79 xəstədən ibarət bütün qrupun 92.4%-i minimal qalıq xəstəlik və ya bəzən müalicədən sonra qalan və xəstəliyin geri dönməsinə səbəb olan az sayda xərçəng hüceyrələri üçün də mənfi idi.
CT103A-nın təhlükəsizlik profili yaxşı və idarə olunması asan idi.
Əksər xəstələrdə (94.9%) sitokin azad sindromu var idi, bu, təhlükəli ola bilən və tez-tez müşahidə edilən immun reaksiyadır. CAR T-hüceyrə müalicəsi. Lakin əksər hallarda bu reaksiyalar yüngül və ya orta dərəcədə olub və təxminən beş gün davam edib.
Sinir sisteminə təsir edən ciddi immun reaksiya olan immun effektor hüceyrə ilə əlaqəli nörotoksisite sindromu iki nəfərdə görüldü. Onların simptomları yüngül və ya orta idi və getdi.
Ümumilikdə, CT103A müalicəyə qarşı olan immun reaksiyalara səbəb olmadı, baxmayaraq ki, xəstələrin 16.5%-i CT103A-ya qarşı antikorlar üçün müsbət test etdi.
Faza 1 FUMANBA-2 sınağında (NCT05181501) 20-yə qədər yeni diaqnoz qoyulmuş, yüksək riskli multipl miyeloma xəstəsi CT103A-nın onlara kömək edə biləcəyini yoxlamaq üçün sınaqdan keçirilir.
