March 2022: Abatasept (Orencia, Bristol-Myers Squibb şirkəti) uyğun və ya 2 alleldən hematopoietik kök hüceyrə transplantasiyası (HSCT) alan 1 yaş və daha böyük böyüklərdə və pediatrik xəstələrdə kəskin graft qarşı host xəstəliyinin (aGVHD) qarşısının alınması üçün Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən təsdiq edilmişdir. uyğunsuz qohum olmayan donor. Bu, FDA tərəfindən təsdiqlənmiş aGVHD üçün ilk müalicədir. Tətbiqdə klinik effektivliyi müəyyən etmək üçün real dünya məlumatları (RWD) istifadə edilmişdir. RWD real dünya sübutlarını (RWE) təmin etmək üçün reyestr məlumatları da daxil olmaqla bir çox mənbələrdən sistematik şəkildə toplanan klinik məlumatlara istinad edir.
İki araşdırmada, uyğun və ya 1 allel uyğunsuzluğu olmayan donordan HSCT alan altı və yuxarı yaşlı uşaqlar effektivlik üçün yoxlanıldı.
GVHD-1 (NCT 01743131) randomizə edilmiş (1:1), ikiqat kor, plasebo-nəzarət edilən klinik sınaq idi, bu sınaqda xəstələrin 8/8 İnsan Leykosit Antigenini (HLA) aldıqdan sonra CNI və MTX ilə birlikdə abatasept və ya plasebo qəbul etdilər. )-uyğun HSCT. Transplantasiyadan sonra 180-ci gündə plasebo qəbul edən xəstələrlə müqayisədə (HR 0.55; 95 faiz CI 0.26, 1.18) Orencia qəbul edən xəstələrdə ağır (III-IV dərəcə) aGVHD-siz sağ qalma əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşmasa da, Gündə ƏS dərəcəsi HSCT-dən sonra 180, abatasept qəbul edən xəstələrdə 97 faiz (95 faiz CI: 89 faiz, 99 faiz) xəstələr üçün 84 faiz (95 faiz CI: 73 faiz, 91 faiz) (HR 0.33; 95 faiz CI: 0.12, 0.93) olmuşdur. ). HSCT-dən sonra 180-ci gündə abatasept almış xəstələrdə orta-ağır (II-IV dərəcə) aGVHD-siz sağ qalma nisbəti 50% (95% CI) ilə müqayisədə 38% (61% CI: 32%, 95%) təşkil etmişdir. : 21 faiz, 43 faiz) plasebo qəbul edən xəstələr üçün (HR 0.54; 95 faiz CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, 7-8-ci illər arasında HLA ilə uyğun gələn 2011 HSCT-dən 2018-si alan xəstələrdə Beynəlxalq Qan və İlik Transplant Tədqiqatları Mərkəzinin (CIBMTR) məlumatlarına əsaslanan klinik analiz, effektivliyin daha çox sübutunu ortaya qoydu. aGVHD-nin qarşısının alınması üçün CNI və MTX ilə birlikdə abataseptlə müalicə alan 54 xəstənin nəticələri CIBMTR reyestrindən təsadüfi seçilmiş 162 xəstə ilə müqayisə edilmişdir və yalnız CNI və MTX ilə müalicə edilmişdir. CNI və MTX ilə kombinasiyada abatasept alan xəstələrdə HSCT-dən sonra 98-ci gündə OS dərəcəsi 95 faiz (78 faiz CI: 100 faiz, 180 faiz), xəstələr üçün 75 faiz (95 faiz CI: 67 faiz, 82 faiz) olmuşdur. CNI və MTX-ni tək qəbul edən.
Anemiya, hipertoniya, CMV reaktivasiyası/CMV infeksiyası, qızdırma, pnevmoniya, burun qanaxması, CD4 hüceyrələrinin azalması, hipermaqnezemiya və kəskin böyrək zədəsi aGVHD-nin qarşısının alınması üçün abataseptin ən çox görülən yan hadisələridir (on faiz). Abatasept qəbul edən xəstələr müalicəyə başlamazdan əvvəl və sonra altı ay ərzində Epstein-Barr virus infeksiyası üçün antiviral profilaktika aparılmalı, həmçinin sitomeqalovirus infeksiyası/reaktivləşməsi üçün monitorinq edilməlidir.
Təklif olunan abatasept dozası xəstənin yaşından asılı olaraq müəyyən edilir və resept materialında qeyd olunur. Orencia resepti haqqında məlumat tam olaraq mövcuddur.
Bu baxışı yerinə yetirmək üçün FDA Onkologiya Mərkəzinin Mükəmməllik səyləri olan Project Orbis istifadə edilmişdir. Project Orbis dünya üzrə tərəfdaşlar üçün eyni zamanda onkoloji dərmanları təqdim etmək və nəzərdən keçirmək mexanizmi yaradır. FDA bu araşdırma üzərində Kanada Səhiyyə, Swissmedic və İsrail Səhiyyə Nazirliyi ilə işləmişdir. Digər tənzimləyici orqanlar hələ də müraciətlərə baxır.
