يونيو 2022: بعد خطين أو أكثر من العلاج الجهازي ، منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) tisagenlecleucel (Kymriah ، Novartis Pharmaceuticals Corporation) الموافقة المعجلة للمرضى البالغين الذين يعانون من ورم الغدد الليمفاوية الجريبي الانتكاس أو المقاوم للحرارة (FL).
استندت الموافقة إلى نتائج تجربة ELARA (NCT03568461) ، وهي تجربة متعددة المراكز وذراع واحد ومفتوحة التسمية لتقييم tisagenlecleucel ، وهو علاج الخلايا التائية الموجه CD19 (CAR) في المرضى البالغين الذين يعانون من المقاومة أو الانتكاس في غضون 6 أشهر بعد إكمال سطرين أو أكثر من العلاج الجهازي (بما في ذلك الجسم المضاد لـ CD20 وعامل مؤلكل) أو تم إعطاء Tisagenlecleucel كحقنة وريدية واحدة بعد العلاج الكيميائي لاستنفاد اللمفاوية ، مع جرعة مستهدفة من 0.6 إلى 6.0 × 108 CAR- الخلايا التائية القابلة للحياة الإيجابية.
كان معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) ومدة الاستجابة (DOR) ، على النحو الذي حددته لجنة مراجعة مستقلة ، من تدابير الفعالية الرئيسية. كان معدل ORR 86 بالمائة (95 بالمائة CI: 77 ، 92) من بين 90 مريضًا في تحليل الفعالية الأولية ، مع معدل CR بنسبة 68 بالمائة (95 بالمائة CI: 57 ، 77). لم يتم الوفاء بمتوسط DOR ، مع 75٪ من المستجيبين (95٪ CI: 63 ، 84) لا يزالون يستجيبون بعد 9 أشهر. كان ORR 86 بالمائة (95 بالمائة CI: 77 ، 92) لجميع المرضى الذين خضعوا لفصل الكريات البيضاء (ن = 98) ، مع معدل CR بنسبة 67 بالمائة (95 بالمائة CI: 57 ، 76).
متلازمة الافراج خلوى, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
