وفقًا لنتائج متابعة مدتها 5 سنوات لتجربة PACE الرئيسية المنشورة في مجلة أمراض الدم ، حافظ الباناتينيب (Ponatinib ، Iclusig) على المدى الطويل في المرضى الذين عولجوا بشدة مع ابيضاض الدم النخاعي المزمن (CP-CML) رد فعل.
في متابعة متوسطها 56.8 شهرًا ، حقق 60 ٪ (ن = 159) من 267 مريضًا قابلاً للتقييم استجابة خلوية كبيرة (MCyR). 54 ٪ (ن = 144) من المرضى لديهم استجابة خلوية كاملة. 40% (n = 108) patients achieved a major molecular response (MMR), and 24% (n = 64) achieved a molecular response. During the median follow-up period, at 12 months, 82% of patients achieved MCyR, and at 5 years, an estimated 59% of patients achieved MMR. The most common (≥40%) adverse events (TEAE) were rash (47%), abdominal pain (46%), thrombocytopenia (46%), headache (43%), dry skin (42%) and constipation (41%).
In the entire 270 patient cohort, more than 90% of patients had received at least 2 TKI treatments. Investigators found that the response was related to long-term results. The 5-year progression-free survival (PFS) is expected to be 53%, and the overall survival (OS) is 73%.
يعد إصدار هذه البيانات علامة فارقة مهمة لأنه يوضح أن Ponatinib لا يزال خيارًا علاجيًا فعالًا للمرضى المناسبين الذين يعانون من فشل TKI السابق (بما في ذلك المرضى الذين يعانون من طفرة T315I).