أغسطس 2021: بعد فشل خطين سابقين على الأقل من العلاج الجهازي ، وافقت إدارة الغذاء والدواء بيلوموسديل (Rezurock ، Kadmon Pharmaceuticals ، LLC)، مثبط كيناز ، للمرضى البالغين والأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق المصابين بمرض الكسب غير المشروع المزمن مقابل المضيف (GVHD المزمن).
تم استخدام KD025-213 (NCT03640481) ، وهي تجربة عشوائية ذات علامة مفتوحة ومتعددة المراكز ، حيث تم علاج 65 مريضًا يعانون من GVHD المزمن باستخدام بيلوموسديل 200 ملغ عن طريق الفم مرة واحدة في اليوم ، لتقييم الفعالية.
كان معدل الاستجابة الكلي (ORR) خلال الدورة السابعة ، اليوم الأول ، هو مقياس نهاية الفعالية الأساسي ، مع تحديد الاستجابة الشاملة على أنها استجابة كاملة (CR) أو استجابة جزئية (PR) وفقًا لمشروع تطوير توافق المعاهد الوطنية للصحة لعام 7 حول التجارب السريرية في الكسب غير المشروع المزمن - المبادئ التوجيهية للمرض مقابل المضيف. كان معدل النمو الطبيعي 1٪ (2014٪ CI: 75، 95) ؛ 63 ٪ من المرضى لديهم استجابة كاملة ، و 85 ٪ لديهم استجابة جزئية. كان متوسط الوقت المستغرق للحصول على إجابة أولى 6 شهرًا (69 بالمائة CI: 1.8 ، 95). كان متوسط مدة الاستجابة لـ GVHD المزمن 1.0 شهرًا ، تم قياسه من الاستجابة الأولى من خلال التقدم أو الوفاة أو العلاجات النظامية الجديدة (1.9 بالمائة CI: 1.9 ، 95). لم تحدث أي وفيات أو بدء علاج جهازي جديد في 1.2 بالمائة (2.9 بالمائة CI: 62 ، 95) من المرضى الذين حققوا استجابة لمدة 46 شهرًا على الأقل بعد الاستجابة.
الالتهابات ، والوهن ، والغثيان ، والإسهال ، وضيق التنفس ، والسعال ، والوذمة ، والنزيف ، وآلام البطن ، وآلام العضلات والعظام ، والصداع ، وانخفاض الفوسفات ، وزيادة غاما جلوتاميل ترانسفيراز ، وانخفاض الخلايا الليمفاوية ، وارتفاع ضغط الدم هي أكثر التفاعلات الضائرة شيوعًا (20٪) ، بما في ذلك المختبر شذوذ.
يجب تناول بيلوموسديل مرة واحدة في اليوم مع الطعام بجرعة 200 ملغ.
