يناير 2022: بالنسبة للمرضى البالغين المصابين بأورام الخلايا الظهارية الشبيهة بالأوعية الدموية المتقدمة محليًا والتي لا يمكن استئصالها أو النقيلية ، فقد رخصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية جزيئات مرتبطة ببروتين سيروليموس للتعليق القابل للحقن (المرتبط بالألبومين) (Fyarro ، Aadi Bioscience ، Inc.) (PEComa).
تم اختبار الفعالية على 31 مريضًا يعانون من ورم خبيث متطور محليًا غير قابل للاكتشاف أو نقيلي في AMPECT (NCT02494570)، وهي دراسة سريرية متعددة المراكز أحادية الذراع. في اليومين الأول والثامن من كل دورة مدتها 1 يومًا، تلقى المرضى 8 ملغم/م21 من الجسيمات المرتبطة ببروتين سيروليموس حتى تطور المرض أو التسمم غير المحتمل.
كان معدل الاستجابة الكلي (ORR) ومدة الاستجابة (DOR) مقاييس نتائج الفعالية الرئيسية ، على النحو الذي تحدده مراجعة مركزية مستقلة أعمى باستخدام RECIST v.1.1. كان ORR 39 بالمائة (95 بالمائة CI: 22 بالمائة ، 58 بالمائة) ، مع استجابة مريضين بشكل كامل. لم يتم استيفاء متوسط DOR (95 بالمائة CI: 6.5 شهرًا ، غير قابل للتقدير). 67 بالمائة من المستجيبين لديهم استجابة استمرت أكثر من 12 شهرًا ، و 58 بالمائة لديهم استجابة استمرت أكثر من 24 شهرًا.
كان التهاب الفم ، والتعب ، والطفح الجلدي ، والعدوى ، والغثيان ، والوذمة ، والإسهال ، والانزعاج العضلي الهيكلي ، ونقص الوزن ، وانخفاض الشهية ، والسعال ، والقيء ، وعسر الهضم هي أكثر الأحداث الجانبية انتشارًا (30 بالمائة). كان نقص الخلايا الليمفاوية ، وزيادة الجلوكوز ، وانخفاض البوتاسيوم ، وانخفاض الفوسفات ، وانخفاض الهيموجلوبين ، وارتفاع الليباز ، أكثر الاضطرابات المختبرية انتشارًا من الدرجة 3 إلى 4 (6٪).
حتى تطور المرض أو السمية غير المحتملة ، الجرعة الموصى بها هي 100 مجم / م 2 بالتسريب الوريدي لمدة 30 دقيقة في اليومين الأول والثامن من كل دورة مدتها 1 يومًا.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
