منحت إدارة الغذاء والدواء موافقة سريعة على عقار بيرتوبروتينيب (Jaypirca, Eli Lilly and Company) في 1 ديسمبر 2023، للبالغين المصابين بسرطان الدم الليمفاوي المزمن أو سرطان الغدد الليمفاوية الليمفاوية الصغيرة (CLL/SLL) الذين خضعوا لخطين سابقين على الأقل من العلاج. بما في ذلك مثبط BTK ومثبط BCL-2.
نظرت الدراسة في مدى نجاحها في BRUIN (NCT03740529)، وهي تجربة عالمية مفتوحة التسمية وذراع واحدة ومتعددة المجموعات تضم 108 أشخاص مصابين بسرطان الدم الليمفاوي المزمن (CLL) أو سرطان الدم النخاعي المزمن (SLL) وكان لديهم بالفعل علاجان آخران على الأقل، بما في ذلك مثبط BTK و مثبط BCL-2. خضع المرضى لمتوسط 5 خطوط علاجية سابقة، بمدى يتراوح من 2 إلى 11. وتوقف سبعة وسبعون بالمائة من المرضى عن استخدام مثبط BTK السابق بسبب مقاومة المرض أو تفاقمه. تم إعطاء عقار بيرتوبروتينيب عن طريق الفم بجرعة 200 ملغ مرة واحدة في اليوم وتم الحفاظ عليه حتى تطور المرض أو حدوث سمية غير مقبولة.
وكانت مقاييس الفعالية الأولية هي معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) ومدة الاستجابة (DOR)، والتي تم تقييمها من قبل لجنة مراجعة مستقلة بناءً على معايير iwCLL لعام 2018. كان معدل الاستجابة الموضوعية (ORR) 72% مع فاصل ثقة 95% (CI) من 63% إلى 80%، وكان متوسط مدة الاستجابة (DOR) 12.2 شهرًا مع فاصل ثقة 95% من 9.3 إلى 14.7. كل الردود كانت ناقصة
كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (≥ 20٪)، باستثناء المصطلحات المتعلقة بالمختبر، هي التعب، والكدمات، والسعال، وعدم الراحة العضلية الهيكلية، وكوفيد-19، والإسهال، والالتهاب الرئوي، وآلام المعدة، وضيق التنفس، والنزيف، والوذمة، والغثيان، والحمى، والحمى. صداع. شملت التشوهات المختبرية من الدرجة 3 أو 4 التي تؤثر على أكثر من 10٪ من المرضى انخفاض عدد العدلات وفقر الدم وانخفاض عدد الصفائح الدموية. وقد عانى 32% من المرضى من التهابات حادة، وتم الإبلاغ عن إصابات مميتة في 10% من الحالات. تتضمن مواد الوصفة تحذيرات وإرشادات بشأن العدوى والنزيف وقلة الكريات البيض وعدم انتظام ضربات القلب والسرطانات الأولية اللاحقة.
جرعة البيرتوبروتينيب المقترحة هي 200 ملغ تؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميا حتى تطور المرض أو ظهور آثار غير محتملة.
السرطان.
تمت الموافقة على Lutetium Lu 177 dotatate من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (USFDA) لمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من GEP-NETS
حصل اللوتيتيوم لو 177 دوتاتات، وهو علاج مبتكر، مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمرضى الأطفال، مما يمثل إنجازًا هامًا في علاج أورام الأطفال. تمثل هذه الموافقة بارقة أمل للأطفال الذين يكافحون أورام الغدد الصم العصبية (NETs)، وهو شكل نادر ولكنه صعب من السرطان الذي غالبًا ما يثبت مقاومته للعلاجات التقليدية.
أليشا ميندوسا
11 مايو 2024
