نوفمبر 2022: تم ترخيص Pemigatinib (Pemazyre، Incyte Corporation) من قبل إدارة الغذاء والدواء للاستخدام مع الأشخاص المصابين بأورام النخاعية / اللمفاوية الانتكاسية أو المقاومة للحرارة (MLNs) التي تحتوي على مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 1 (FGFR1).
تم تقييم فعالية FIGHT-203 (NCT03011372)، وهي تجربة متعددة المراكز مفتوحة المصدر وذراع واحدة مع 28 مريضًا ممن لديهم MLNs الانتكاسية أو المقاومة مع إعادة ترتيب FGFR1. كان المرضى الذين استوفوا معايير الأهلية إما غير مؤهلين أو تعرضوا للانتكاس بعد زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي (allo-HSCT) أو علاج معدّل للمرض (على سبيل المثال، العلاج الكيميائي). تم إعطاء عقار بيميجاتينيب حتى تقدم المرض، أو أصبحت السمية غير محتملة، أو يمكن للمرضى الحصول على allo-HSCT.
تضمنت الخصائص الديمغرافية وخصائص خط الأساس المختارة ما يلي: 64٪ إناث؛ 68٪ أبيض 3.6 ٪ أسود أو أمريكي من أصل أفريقي ؛ 11٪ آسيويون ؛ 3.6 في المائة من الهنود الأمريكيين / سكان ألاسكا الأصليين ؛ و 88٪ حالة أداء ECOG من 0 أو 1. كان متوسط العمر 65 عامًا (النطاق ، 39 إلى 78) ؛ 3.6 ٪ أسود أو أمريكي من أصل أفريقي ؛ 68٪ أبيض و 68٪ من البيض.
بناءً على معدلات الاستجابة الكاملة (CR) التي تفي بمعايير الاستجابة الخاصة بنوع المرض المورفولوجي ، تم تحديد الفعالية. 14 من أصل 18 مريضًا يعانون من مرض خارج النخاع (EMD) ومرحلة مزمنة في النخاع (78 ٪ ؛ 95 ٪ CI: 52 ، 94) حصلوا على مغفرة كاملة (CR). متوسط عدد أيام CR كان 104. (المدى ، 44 إلى 435). لم يتم بلوغ متوسط الوقت (من 1+ إلى 988+ يومًا). كان اثنان من المرضى الأربعة الذين أصيبوا بمرحلة انفجار في النخاع مع أو بدون EMD (المدة: 1+ و 94 يومًا) في حالة مغفرة. واحد من المرضى الثلاثة الذين خضعوا لـ EMD وحده عانى من CR (يستمر 64+ يومًا). كان معدل الاستجابة الوراثي الخلوي الكامل لجميع 28 مريضًا - بما في ذلك 3 غير مصابين بمرض مورفولوجي - 79٪ (22/28 ؛ 95٪ CI: 59 ، 92).
فرط فوسفات الدم ، تسمم الأظافر ، تساقط الشعر ، التهاب الفم ، الإسهال ، جفاف العين ، التعب ، الطفح الجلدي ، فقر الدم ، الإمساك ، جفاف الفم ، الرعاف ، انفصال الشبكية المصلي ، آلام الأطراف ، انخفاض الشهية ، جفاف الجلد ، عسر الهضم ، آلام الظهر ، الغثيان ، عدم وضوح الرؤية ، كانت الوذمة المحيطية والدوخة هي أكثر التفاعلات الضائرة شيوعًا (20 ٪) التي يعاني منها المرضى.
كان انخفاض الفوسفات ، وانخفاض الخلايا الليمفاوية ، وانخفاض عدد الكريات البيض ، وانخفاض الصفائح الدموية ، وارتفاع ألانين أمينوترانسفيراز ، وانخفاض العدلات من أكثر التشوهات المختبرية انتشارًا من الدرجة 3 أو 4 (10٪).
يُنصح بتناول 13.5 مجم من pemigatinib مرة واحدة يوميًا حتى يتطور المرض أو تكون هناك سمية لا تطاق.
View full prescribing information for Pemazyre.
