قد 2023: تمت الموافقة على Omidubicel-onlv (Omisirge ، Gamida Cell Ltd.) من قبل إدارة الغذاء والدواء للاستخدام في المرضى البالغين والأطفال (12 عامًا وما فوق) المصابين بأورام الدم الخبيثة والذين من المقرر أن يخضعوا لعملية زرع دم الحبل السري بعد التكييف النخاعي من أجل تسريع شفاء العدلات وتقليل خطر الإصابة.
في الدراسة P0501 (NCT02730299) ، تم تقييم فعالية وسلامة العلاجات في تسمية مفتوحة ، ومتعددة المراكز ، وتجربة عشوائية لزرع أوميدوبيسيل أونلف أو زرع وحدة دم الحبل السري (UCB) بعد التكييف النخاعي في المرضى الذين يعانون من الأورام الدموية الخبيثة. تم تعيين ما مجموعه 125 فردًا بشكل عشوائي ، حيث تلقى 62 شخصًا أوميدوبيسيل أونلف و 63 يتلقون UCB. خضع 52 مريضًا لعملية زرع omidubicel-onlv ، بجرعة متوسطة تبلغ 9.0 × 106 خلية / كجم (المدى 2.1 - 47.6 × 106 خلية / كجم) من خلايا CD34 +. في ذراع UCB ، تم زرع وحدة أو وحدتين من وحدات الحبل السري في 56 مريضًا (66٪ حصلوا على وحدتين من الحبل السري). كان متوسط جرعة خلية CD34 + في 42 مريضًا سجلوا جرعات خلايا ما بعد الذوبان 0.2 × 106 خلية / كجم (النطاق 0.0 - 0.8 × 106 خلية / كجم). كانت هناك بروتوكولات تكييف أخرى مستخدمة ، مثل تلك القائمة على العلاج الكيميائي أو تشعيع الجسم بالكامل.
كان وقت تعافي العدلات بعد الزرع وتواتر شبكة التجارب السريرية لزراعة الدم والنخاع (BMT CTN) من الدرجة 2/3 من العدوى البكتيرية أو الفطرية من الدرجة 3 خلال اليوم 100 بعد الزرع هي مقاييس نتائج الفعالية الأولية. كان متوسط الوقت اللازم لتعافي العدلات هو 12 يومًا (فاصل الثقة 95%: 10-15 يومًا) لأولئك الذين يتلقون أوميدوبيسيل-أونلف، و22 يومًا (فاصل الثقة 95%: 19-25 يومًا) لأولئك الذين يتلقون UCB. في ذراع omidubicel-onlv، شهد 87% من المرضى و83% من أولئك الذين يتلقون UCB تعافيًا من العدلات. خلال اليوم 100 بعد الزرع، كان معدل الإصابة بالعدوى البكتيرية BMT CTN من الدرجة 2/3 أو العدوى الفطرية من الدرجة 3 39% و60% على التوالي في المجموعتين.
تشتمل مواد وصف الأدوية على تحذير محاصر لتفاعلات التسريب المميتة أو المهددة للحياة ، والكسب غير المشروع مقابل مرض المضيف (GvHD) ، ومتلازمة التطعيم ، وفشل الكسب غير المشروع ، على غرار الأدوية المعتمدة من UCB. تم إعطاء Omidubicel-onlv إلى 117 فردًا لأي مرض ؛ من بينهم 47٪ عانوا من تفاعلات التسريب و 58٪ عانوا من GVHD الحاد و 35٪ عانوا من GVHD المزمن و 3٪ عانوا من فشل الكسب غير المشروع.
كانت الاستجابات الضائرة الأكثر شيوعًا من الدرجة 3-5 في الدراسة P0501 المرضى المصابين بأورام الدم الخبيثة هي الألم (33 ٪) والتهاب الغشاء المخاطي (31 ٪) وارتفاع ضغط الدم (25 ٪) والسمية المعدية المعوية (19 ٪).
جرعة أوميدوبيسل - أونلف الموصى بها عبارة عن دفعتين متتاليتين تتكونان مما يلي:
- جزء مثقف: بحد أدنى 8.0 × 108 إجمالي الخلايا القابلة للحياة مع ما لا يقل عن 8.7 بالمائة من خلايا CD34 + وحد أدنى 9.2 × 107 إجمالي خلايا CD34 + ، تليها
- جزء غير مثقف: بحد أدنى 4.0 × 108 إجمالي الخلايا القابلة للحياة بحد أدنى 2.4 × 107 خلايا CD3 +.
