وافقت إدارة الغذاء والدواء على عقار "نيروجاسيستات" (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) في 27 نوفمبر 2023، للمرضى البالغين الذين يعانون من أورام رباطية متقدمة ويحتاجون إلى علاج جهازي. هذا هو العلاج الأولي المعتمد للأورام الرباطية.
نظرت دراسة تسمى DeFi (NCT03785964) في مدى نجاحها. لقد كانت تجربة دولية متعددة المراكز وعشوائية (1:1) ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي مع 142 مريضًا يعانون من أورام رباطية كانت تزداد سوءًا ولا يمكن علاجها بالجراحة. كان المرضى مؤهلين إذا تقدم الورم الرباطي خلال 12 شهرًا بعد الفحص. تم تعيين المشاركين بشكل عشوائي لتناول 150 ملغ من nirogacestat أو دواء وهمي عن طريق الفم مرتين في اليوم حتى تطور المرض أو سمية لا تطاق.
كان البقاء على قيد الحياة بدون تقدم (PFS) المحسوب بواسطة RECIST v1.1 من خلال مراجعة مركزية مستقلة عمياء أو التقدم السريري الذي تم تقييمه من قبل الباحث ومراجعته بشكل مستقل هو الطريقة الرئيسية لقياس مدى نجاح العلاج. لم يتم تحديد متوسط البقاء على قيد الحياة بدون تقدم (PFS) في مجموعة nirogacestat (95% CI: غير محدد) وكان 15.1 شهرًا (95% CI: 8.4، غير محدد) في مجموعة الدواء الوهمي. كانت نسبة الخطر (HR) 0.29 (95٪ CI: 0.15، 0.55) بقيمة p أقل من 0.001. كشف التحقيق الأولي للبقاء على قيد الحياة بدون تقدم (PFS) باستخدام التقدم الشعاعي فقط عن نسبة خطر قدرها 0.31 (95٪ CI: 0.16، 0.62).
كان معدل التفاعل الموضوعي (ORR) مقياسًا إضافيًا للفعالية. كان معدل الاستجابة الموضوعية (ORR) 41٪ (95٪ CI: 29.8، 53.8) للمشاركين في مجموعة nirogacestat و 8٪ (95٪ CI: 3.1، 17.3) لأولئك في مجموعة الدواء الوهمي (قيمة p = <0.001) ). إن التحسن في أسوأ الألم الذي أبلغ عنه المريض منذ بداية الدراسة، والذي فضل مجموعة nirogacestat، أكد أيضًا نتائج الفعالية.
وشملت الآثار الضارة السائدة الإسهال، وسمية المبيض، والطفح الجلدي، والغثيان، والإرهاق، والتهاب الفم، والصداع، وعدم الراحة في المعدة، والسعال، والثعلبة، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، وضيق التنفس.
جرعة nirogacestat المقترحة هي 150 ملغ تؤخذ عن طريق الفم مرتين في اليوم، مع أو بدون طعام، حتى تطور المرض أو حدوث سمية غير مقبولة. تتكون كل جرعة 150 ملغ من ثلاث أقراص 50 ملغ.
تمت الموافقة على Lutetium Lu 177 dotatate من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (USFDA) لمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من GEP-NETS
حصل اللوتيتيوم لو 177 دوتاتات، وهو علاج مبتكر، مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمرضى الأطفال، مما يمثل إنجازًا هامًا في علاج أورام الأطفال. تمثل هذه الموافقة بارقة أمل للأطفال الذين يكافحون أورام الغدد الصم العصبية (NETs)، وهو شكل نادر ولكنه صعب من السرطان الذي غالبًا ما يثبت مقاومته للعلاجات التقليدية.