ادارة الاغذية والعقاقير منحه دواء اختراق كويزارتينيب أ علاج اختراق. كويزارتينيب هو FLT3 مثبطات قيد التحقيق لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الانتكاس / عنيد FLT3-ITD سرطان الدم النخاعي الحاد ( AML ). هذا التحديد سوف يسرع من تطوير كويزارتينيب ومن المتوقع جلب أدوية جديدة للمرضى في أسرع وقت ممكن.
AML هو خبيث blood and bone marrow cancer الذي يتسبب في تكاثر الكريات البيض السرطانية المختلة وتراكمها دون حسيب ولا رقيب ، ويؤثر على إنتاج خلايا الدم الطبيعية. ومن المتوقع أن يكون لدى الولايات المتحدة أكثر من هذا العام 19000 اسم المريض الجديد المشخص وأكثر من 10000 Ge AML حالة وفاة. و2005-2011 تظهر نتائج الاستطلاع أن 5- معدل البقاء على قيد الحياة لمدة عام AML المرضى فقط 26% ، وهو الأدنى بين جميع أنواع اللوكيميا. FLT3 الطفرة الجينية هي الطفرة الجينية الأكثر شيوعًا في AML المرضى ، بينما FLT3-ITD هي الطفرة الأكثر شيوعًا في FLT3 الجين ، وحوالي ربع AML يحمل المرضى هذه الطفرة. بالمقارنة مع المرضى الذين لم يحملوا هذه الطفرة ، فإن المرضى المصابين FLT3-ITD كان للطفرات تشخيص أسوأ، وارتفاع خطر تكرار الإصابة بالسرطان، وزيادة خطر الوفاة بعد الانتكاس. حتى لو تلقى هؤلاء المرضى عملية زرع خلايا جذعية مكونة للدم ( HSCT ) ، فإن فرصة تكرار الإصابة بالسرطان بعد العلاج لا تزال أعلى من فرصة المرضى الذين لا يحملون هذه الطفرة. حاليا ، لا يوجد علاج معتمد لهذا المرض. لذلك ، من المتوقع أن يجلب هذا العلاج المذهل أملاً جديدًا للمرضى FLT3-ITD .
بالإضافة إلى تحديد العلاج الخارق ، كويزارتينيب تلقى أيضا ادارة الاغذية والعقاقير تأهيل المسار السريع للانتكاس / عنيد AML العلاج ، والدواء اليتيم المؤهل ل AML الصادرة عن ادارة الاغذية والعقاقير ووكالة الأدوية الأوروبية ( EMA ). Quizartinib هو لا يزال في مرحلة البحث والتطوير ولم تتم الموافقة عليه في أي دولة. السلامة والتسامح لم يتم اعتمادهما بعد. ومع ذلك ، من المتوقع أن تؤدي هذه الموافقة إلى تسريع تطوير الدواء ، وهو أمر جيد حقًا للمرضى.
