2022 سبتمبر: تمت الموافقة على Ibrutinib (Imbruvica ، Pharmacyclics LLC) من قبل إدارة الغذاء والدواء لاستخدامه في مرضى الأطفال المصابين بالكسب غير المشروع المزمن مقابل المرض المضيف (cGVHD) والذين تقل أعمارهم عن سنة واحدة وفشلوا في خط واحد أو أكثر من العلاج الجهازي. المحلول الفموي والحبوب والكبسولات هي أمثلة على التركيبات.
تم تقييم فعالية Ibrutinib في iMAGINE (NCT03790332) ، وهي تجربة مفتوحة التسمية ومتعددة المراكز وذراع واحد للأطفال والشباب المصابين بمرض cGVHD المعتدل أو الشديد. تراوحت أعمار المشاركين من 1 سنة إلى أقل من 22 سنة. احتاج 47 مريضًا إلى علاج إضافي بعد فشل سطر واحد أو أكثر من الأدوية الجهازية وتم تسجيلهم في التجربة. إذا كان التورط البولي التناسلي في عضو واحد هو العلامة الوحيدة لـ cGVHD ، فقد تم استبعاد المرضى.
كان متوسط عمر المريض 13 سنة (المدى من 1 إلى 19). فيما يلي بعض التركيبة السكانية للمرضى البالغ عددهم 47 مريضًا: 70٪ من السكان ذكور ، و 36٪ من البيض ، و 9٪ من السود أو الأمريكيين من أصل أفريقي ، و 55٪ لم يتم الإبلاغ عنها.
كان معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) حتى الأسبوع 25 بمثابة مؤشر نتائج الفعالية الأولية. وفقًا لمعايير الاستجابة لمشروع تطوير توافق المعاهد الوطنية للصحة لعام 2014 ، يتضمن ORR ردودًا كاملة أو جزئية. بحلول الأسبوع 25 ، وصل معدل النمو الطبيعي إلى 60٪ (95٪ CI: 44 ، 74). كان متوسط الوقت المستغرق للحصول على استجابة 5.3 شهرًا (95٪ CI: 2.8 ، 8.8). كان متوسط مدة cGVHD 14.8 شهرًا (95٪ CI: 4.6 ، غير قابل للتقييم) من الاستجابة الأولى للوفاة أو العلاجات الجهازية الجديدة.
وكان فقر الدم ، وآلام العضلات والعظام ، والحمى ، والإسهال ، والالتهاب الرئوي ، وآلام البطن ، والتهاب الفم ، ونقص الصفيحات ، والصداع هي أكثر الأحداث الضائرة شيوعًا (20٪) ، وكذلك الحمى ، والإسهال ، والالتهاب الرئوي ، وآلام البطن ، والتهاب الفم.
الجرعة الموصى بها من IMBRUVICA هي 420 مجم عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكبر مع cGVHD و 240 مجم / م 2 عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا (حتى جرعة 420 مجم) للمرضى الذين تتراوح أعمارهم من 1 إلى 12 عامًا مع cGVHD ، حتى تطور cGVHD ، أو تكرار الورم الخبيث الأساسي ، أو السمية غير المقبولة.
عرض معلومات كاملة عن وصف Imbruvica.
