منحت إدارة الغذاء والدواء الموافقة على عقار بيلزوتيفان (Welireg, Merck & Co., Inc.) في 14 ديسمبر 2023 للمرضى الذين يعانون من سرطان الخلايا الكلوية المتقدم (RCC) والذين سبق لهم أن تلقوا مستقبل الموت المبرمج -1 (PD-1). ) أو مثبط يجند الموت المبرمج 1 (PD-L1) ومثبط عامل نمو بطانة الأوعية الدموية التيروزين كيناز (VEGF-TKI).
تم تقييم الفعالية في LITESPARK-005 (NCT04195750)، وهي دراسة أجريت على 746 مريضًا مصابين بخلايا سرطانية نقيلية متقدمة محليًا أو نقيلية غير قابلة للاكتشاف، وتم توزيعهم عشوائيًا على علاجات مختلفة بعد التقدم بعد مثبط نقطة تفتيش PD-1 أو PD-L1 وVEGF-TKI. . تم تعيين المشاركين بشكل عشوائي بنسبة 1:1 لتلقي إما 120 ملغ من بيلزوتيفان أو 10 ملغ من إيفروليموس مرة واحدة يوميًا. تم تصنيف التوزيع العشوائي بناءً على مجموعة مخاطر اتحاد قاعدة بيانات Metastatic RCC الدولية وكمية VEGF-TKIs السابقة.
كانت مقاييس الفعالية الأولية هي البقاء على قيد الحياة بدون تقدم (PFS) الذي تم تقييمه من خلال المراجعة المركزية المستقلة المعماة والبقاء الشامل (OS).
أظهر بلزوتيفان تحسنًا ملحوظًا إحصائيًا في البقاء على قيد الحياة بدون تقدم (PFS) مقارنةً بإيفيروليموس، مع نسبة خطر قدرها 0.75 (95٪ CI: 0.63، 0.90) وقيمة p أحادية الجانب قدرها 0.0008. أظهرت منحنيات كابلان-ماير مخاطر غير متناسبة مع متوسط تقديرات قابلة للمقارنة للبقاء على قيد الحياة خالية من التقدم تبلغ 5.6 أشهر (فاصل الثقة 95%: 3.9، 7.0) في المجموعة. بلزوتيفان المجموعة و5.6 أشهر (فاصل الثقة 95%: 4.8، 5.8) في مجموعة إيفروليموس. على الرغم من أن بيانات نظام التشغيل لم تكن كاملة في الدراسة الحالية، حيث تم الإبلاغ عن 59% من الوفيات، لم يتم اكتشاف أي اتجاه سلبي. أشار فحص الأعراض التي أبلغ عنها المريض والنتائج الوظيفية إلى أن بيلزوتيفان كان أفضل تحملاً من إيفروليموس.
الآثار الضارة السائدة (≥25٪ حدوث) التي لوحظت في المرضى الذين عولجوا بالبلزوتيفان شملت انخفاض مستويات الهيموجلوبين، والتعب، والألم العضلي الهيكلي، وارتفاع مستويات الكرياتينين، وانخفاض عدد الخلايا الليمفاوية، وارتفاع مستويات ألانين أمينوترانسفيراز، وانخفاض مستويات الصوديوم، وارتفاع مستويات البوتاسيوم، وزيادة الأسبارتات. مستويات ناقلة الأمين.
جرعة بيلزوتيفان المقترحة هي 120 ملغ تؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميا حتى تطور المرض أو سمية لا تطاق.
السرطان.
تمت الموافقة على Lutetium Lu 177 dotatate من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (USFDA) لمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من GEP-NETS
حصل اللوتيتيوم لو 177 دوتاتات، وهو علاج مبتكر، مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمرضى الأطفال، مما يمثل إنجازًا هامًا في علاج أورام الأطفال. تمثل هذه الموافقة بارقة أمل للأطفال الذين يكافحون أورام الغدد الصم العصبية (NETs)، وهو شكل نادر ولكنه صعب من السرطان الذي غالبًا ما يثبت مقاومته للعلاجات التقليدية.
أليشا ميندوسا
11 مايو 2024
