2022 مارس: اباتاسيبت (أورينسيا، شركة بريستول مايرز سكويب) تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للوقاية من مرض الكسب غير المشروع الحاد مقابل مرض المضيف (aGVHD) لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق والذين يتلقون زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) من أليل متطابق أو واحد. متبرع غير ذي صلة غير متطابق. هذا هو العلاج الأول لـ aGVHD الذي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء. تم استخدام بيانات العالم الحقيقي (RWD) في التطبيق لتحديد الفعالية السريرية. يشير RWD إلى البيانات السريرية التي يتم جمعها بشكل منهجي من العديد من المصادر، بما في ذلك بيانات التسجيل، من أجل توفير أدلة من العالم الحقيقي (RWE).
في تحقيقين، تم فحص الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين ستة أعوام وما فوق والذين تلقوا HSCT من متبرع غير ذي صلة متطابق أو غير متطابق في أليل واحد للتأكد من فعاليته.
GVHD-1 (NCT 01743131) كانت تجربة سريرية عشوائية (1:1)، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، حيث تلقى المرضى أباتاسيبت أو دواء وهمي بالاشتراك مع CNI وMTX بعد تلقي 8 من 8 مستضد الكريات البيض البشرية (HLA) ) - متطابق مع HSCT. في حين أن البقاء على قيد الحياة الخالي من aGVHD الشديد (الصف الثالث إلى الرابع) لم يتحسن بشكل ملحوظ في المرضى الذين تلقوا Orencia مقارنة بالمرضى الذين تلقوا علاجًا وهميًا في اليوم 180 بعد الزرع (HR 0.55؛ 95 بالمائة CI 0.26، 1.18)، فإن معدل نظام التشغيل في اليوم 180 بعد HSCT كان 97 بالمائة (95 بالمائة CI: 89 بالمائة، 99 بالمائة) للمرضى الذين تلقوا أباتاسيبت مقارنة بـ 84 بالمائة (95 بالمائة CI: 73 بالمائة، 91 بالمائة) للمرضى (HR 0.33؛ 95 بالمائة CI: 0.12، 0.93) ). في اليوم 180 بعد HSCT، كان معدل البقاء على قيد الحياة الخالي من aGVHD المعتدل إلى الشديد (الدرجة II-IV) للمرضى الذين حصلوا على abatacept 50٪ (95٪ CI: 38٪، 61٪)، مقارنة بـ 32٪ (95٪ CI) : 21 بالمائة، 43 بالمائة) للمرضى الذين تلقوا علاجًا وهميًا (نسبة المخاطر 0.54؛ فاصل الثقة 95 بالمائة: 0.35، 0.83).
كشف تحليل GVHD-2، وهو تحليل سريري يعتمد على بيانات من المركز الدولي لأبحاث زراعة الدم والنخاع (CIBMTR) لدى المرضى الذين تلقوا 7 من 8 HSCT متطابقة مع HLA بين عامي 2011 و2018، عن المزيد من الأدلة على الفعالية. تمت مقارنة نتائج 54 مريضًا تم علاجهم باستخدام abatacept بالتزامن مع CNI وMTX للوقاية من aGVHD مع 162 مريضًا تم اختيارهم عشوائيًا من سجل CIBMTR الذين تم علاجهم باستخدام CNI وMTX وحدهم. المرضى الذين حصلوا على abatacept بالاشتراك مع CNI و MTX كان لديهم معدل تشغيل بنسبة 98 بالمائة (95 بالمائة CI: 78 بالمائة، 100 بالمائة) في اليوم 180 بعد HSCT، مقارنة بـ 75 بالمائة (95 بالمائة CI: 67 بالمائة، 82 بالمائة) للمرضى الذي حصل على CNI وMTX وحدهما.
فقر الدم وارتفاع ضغط الدم وإعادة تنشيط CMV / عدوى CMV والحمى والالتهاب الرئوي والرعاف وانخفاض خلايا CD4 وفرط مغنيزيوم الدم وإصابة الكلى الحادة هي الأحداث الجانبية الأكثر شيوعًا (عشرة بالمائة) من abatacept للوقاية من aGVHD. يجب إعطاء المرضى الذين يتلقون أباتاسيبت علاجًا وقائيًا مضادًا للفيروسات لعدوى فيروس إبشتاين-بار قبل بدء العلاج ولمدة ستة أشهر بعد ذلك، بالإضافة إلى مراقبتهم بحثًا عن عدوى / إعادة تنشيط الفيروس المضخم للخلايا.
يتم تحديد جرعة أباتاسيبت المقترحة وفقًا لعمر المريض ويتم إدراجها في مادة الوصفة الطبية. معلومات وصفة Orencia متاحة بالكامل.
تم استخدام مشروع Orbis، وهو أحد مراكز التميز لعلم الأورام التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لإجراء هذه المراجعة. ينشئ مشروع Orbis آلية للشركاء في جميع أنحاء العالم لتقديم ومراجعة أدوية الأورام في نفس الوقت. عملت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على هذه المراجعة مع وزارة الصحة الكندية وSwissmedic ووزارة الصحة الإسرائيلية. ولا تزال الهيئات التنظيمية الأخرى تقوم بمراجعة الطلبات.
