July 2023: Evidence from a small-scale clinical trial shows that myasthenia gravis, an autoimmune disorder of the nervous system, could be treated with a variation of CAR-T, an advanced blood cancer immunotherapy. The modified CAR-T treatment, which stands for chimeric antigen receptor T-cell, was used by scientists. It could reduce myasthenia gravis symptoms for a longer time and didn’t cause any major side effects. The study, which was published in The Lancet Neurology, was paid for by a small business grant from the National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), which is part of the National Institutes of Health. The grant was given to Gaithersburg, Maryland-based company Cartesian Therapeutics.
Using a groundbreaking therapy like CAR-T to potentially treat a neurological disorder shows how flexible የበሽታ መከላከያ ህክምናዎች can be when there are few or no other treatment options,” said Emily Caporello, Ph.D., head of the NINDS Small Business Programme.
ማያስቴኒያ ግራቪስ ለረጅም ጊዜ የሚቆይ ራስን የመከላከል በሽታ ሲሆን ይህም የሰውነት በሽታ የመከላከል ስርዓት የነርቭ ሴሎች ከጡንቻዎች ጋር የሚነጋገሩበት ፕሮቲን በሚያጠቃበት ጊዜ ነው. በሽታው በጡንቻዎች ድክመት የሚታወቅ ሲሆን ሰውየው በሚንቀሳቀስበት ጊዜ እየባሰ ይሄዳል እና አንዳንድ ጊዜ ሰውዬው ሲያርፍ ይሻላል. አሁን ያለን የሕክምናዎች ዋና ግብ ምልክቶችን በተለይም የጡንቻ ድክመትን መቀነስ ነው.
በጥናቱ ውስጥ 14 የአጠቃላይ ማይስቴኒያ ግራቪስ ያለባቸው ሰዎች የተለያየ መጠን ያለው Descartes-08 ተሰጥቷቸዋል, የተሻሻለው የ CAR-T ቴራፒ ማይስስቴኒያ ግራቪስ የሚያስከትሉ ፀረ እንግዳ አካላትን በሚፈጥሩ ሴሎች ላይ ያነጣጠረ ነው. ምርጡ መጠን ለስድስት ሳምንታት በሳምንት አንድ ጊዜ አንድ ክኒን ሆኖ ተገኝቷል. ሕክምናው እንዴት በጥሩ ሁኔታ እንደሚሰራ ቀደምት መረጃ አበረታች ነው፣ ነገር ግን ምን ያህል እንደሚሰራ ለማወቅ ተጨማሪ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ያስፈልጋሉ። Descartes-08 የወሰዱ ሶስት ሰዎች ምልክታቸው ሙሉ በሙሉ ወይም ከሞላ ጎደል ጠፋ። እነዚህ ተፅዕኖዎች ከህክምናው በኋላ ለስድስት ወራት ያህል ቆይተዋል. ሌሎች ሁለት ከባድ ኤምጂ ላለባቸው አንዳንድ ሰዎች የሚሰጠውን በደም ሥር በሚሰጥ ኢሚውኖግሎቡሊን ሕክምና አያስፈልጋቸውም።
የካርቴዥያን ቴራፒዩቲክስ ፕሬዝዳንት እና ዋና ሥራ አስፈፃሚ ሙራት ቪ ካላዮግሉ ዶክተር ሙራት ቪ.ካላዮግሉ "ከህክምናው በኋላ ቢያንስ ለስድስት ወራት የሚቆይ ጥልቅ እና ረጅም ጊዜ የሚቆይ ለDecartes-08 ምላሾች አይተናል" ብለዋል። "አሁን ትልቅ በዘፈቀደ የተደረገ፣ በፕላሴቦ ቁጥጥር የሚደረግ ጥናት ጀምረናል፣ ይህም በዓይነቱ ለኢንጅነሪንግ የማደጎ ሴል ሕክምና የመጀመሪያው ነው።"
In CAR-T therapy, a patient’s T-cells are reprogrammed to fight a specific target. T-cells are a key part of the immune system that can find and kill invading pathogens. With የደም ካንሰር, the cancer itself is now the new target. For myasthenia gravis, the goal is to kill the bad cells that make the antibodies that cause damage.
CAR-Tን ጨምሮ ብዙ የበሽታ መከላከያ ህክምናዎች ከፍተኛ የጎንዮሽ ጉዳቶችን ሊያስከትሉ ይችላሉ, ይህም በከፍተኛ ካንሰር ጊዜ መታገስ ቢቻልም, myasthenia gravis እና ሌሎች የረጅም ጊዜ ሁኔታዎችን መጠቀም አይቻልም. ቲ-ሴሎች ብዙውን ጊዜ በዲ ኤን ኤ ይለወጣሉ፣ በሴሉ ውስጥ የሚቆዩ እና ሴል በተከፋፈለ ቁጥር ይገለበጣሉ። ይህ እርምጃው የበለጠ ጠንካራ እንዲሆን እና አደገኛ የጎንዮሽ ጉዳቶችን ሊያስከትል ይችላል.
Descartes-08 ቲ-ሴሎችን ለመለወጥ ዲ ኤን ኤ አይጠቀምም ምክንያቱም ዲ ኤን ኤ ሴሎች ሲከፋፈሉ እራሱን ይገለበጣል. በምትኩ፣ ሴሎች ሲከፋፈሉ ራሱን የማይገለብጠውን ሜሴንጀር አር ኤን ኤ (ኤምአርኤን) ይጠቀማል። ውጤቱ አጭር የሕክምና ጊዜ ከአንድ ልክ መጠን ይልቅ ከአንድ ጊዜ በላይ የሚሰጥ ነው, ይህም በDNA-ፕሮግራም የተደረገው የ CAR-T ቴራፒ አብዛኛውን ጊዜ እንዴት እንደሚሰራ ነው. የዚህ ጥናት ዋና ግብ በተቻለ መጠን ጥቂት የጎንዮሽ ጉዳቶችን በሚያስከትልበት ጊዜ የጡንቻን ድክመት ምልክቶችን ለመቀነስ ትክክለኛውን የ Descartes-08 መጠን ማግኘት ነበር.
In a larger ክሊኒካዊ ሙከራ, Descartes-08 therapy is now being tried to see if it can help reduce the symptoms of myasthenia gravis. Importantly, there will also be a placebo group in this study. This is an important control to make sure that any improvement seen is due to the treatment and not something else.
