ፌብሩዋሪ 2023 የአይኤኤስኦ ባዮቴራፕቲክስ የምርመራ CAR ቲ-ሴል ቴራፒ ለተደጋጋሚ ወይም ለሚያገግም ብዙ myeloma (RRMM)፣ CT103A፣ ፈጣን ትራክ እና የታደሰ መድሀኒት የላቀ ቴራፒ ስያሜዎችን ከዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) ተቀብሏል፣ እንደ ድርጅቱ ገለጻ።
እነዚህ ስያሜዎች የሕክምናውን ያለፈው ዓመት ወላጅ አልባ መድኃኒት ከተቆጣጣሪው አካል ጋር ይጨምራሉ.
የገንዘብ እና የቁጥጥር ድጋፎችን የሚሰጡት እነዚህ ስያሜዎች በአሁኑ ጊዜ በቂ ህክምናዎች የሌሉባቸው ከባድ፣ ለሕይወት አስጊ የሆኑ ወይም ያልተለመዱ በሽታዎችን ለማከም አቅም ያላቸውን መድኃኒቶችን ለማፋጠን ነው።
"የፈጠራውን የምርት ቧንቧ መስመር [እና] የተቀናጁ የማምረቻ እና ክሊኒካዊ አቅሞችን በመጠቀም በቻይና እና በአለም ዙሪያ ላሉ ታካሚዎች ያልተሟሉ የህክምና ፍላጎቶችን የሚያሟሉ ለውጥ አምጪ፣ ፈውስ እና ተመጣጣኝ ህክምናዎችን ለማቅረብ ያለመ ነው" ሲል ኩባንያው በማስታወቂያው ላይ ተናግሯል። .
የአሜሪካ የሲቲ103A ሙከራ በግንቦት ወር ይጠበቃል
የፈጣን ዱካ ሁኔታ በጥቅል ግምገማ ውስጥ እንዲያልፉ እና ለፈጣን ማጽደቅ እና ቅድሚያ ግምገማ ብቁ መሆንዎን ለማየት ያስችልዎታል። ሮሊንግ ግምገማ ማለት ኤጀንሲው ማመልከቻውን ከማየቱ በፊት ሁሉም ክፍሎች እስኪጠናቀቁ ድረስ ከመጠበቅ ይልቅ አንድ ኩባንያ የቁጥጥር ማመልከቻውን እንደ ዝግጁ አድርጎ መላክ ይችላል።
የተፋጠነ ማፅደቅ፣እንዲሁም “ሁኔታዊ ማፅደቅ” ተብሎ የሚጠራው፣ ወዲያውኑ መገኘታቸው እስካሁን ያልተሟላ የህክምና ፍላጎትን ለሚሞላ ሕክምናዎች ተሰጥቷል፣የመጀመሪያ መረጃዎች እንደሚያሳዩት የሕክምናው ጥቅማጥቅሞች ከአደጋው እንደሚበልጡ ናቸው።
በRMAT ስያሜ፣ ከኤፍዲኤ ጋር ቀደም ብሎ፣ ብዙ ጊዜ እና በቅርብ መነጋገር ይችላሉ። የተፋጠነ ማፅደቅን በተመለከተ፣ የቴራፒውን ጥቅም ለማረጋገጥ እና ሙሉ ፍቃድ ለማግኘት የሚያስፈልጉት ክሊኒካዊ ማስረጃዎች ከባህላዊ የማረጋገጫ ክሊኒካዊ ሙከራ ውጭ ካሉ ምንጮች ሊመጡ ይችላሉ፣ ይህም አብዛኛውን ጊዜ ጊዜ እና ገንዘብ ይቆጥባል።
እስካሁን ድረስ CT103A በቻይና ውስጥ በሜይሎማ ህሙማን ላይ ብቻ የተሞከረ ሲሆን ይህም እንደ ግኝት ሕክምና ተደርጎ ይቆጠር ነበር እና አሁን በፍጥነት እየተገመገመ ነው። እዚያ፣ IASO እና Innovent Biologics CT103A ለመስራት አብረው እየሰሩ ነው።
በታህሳስ ወር ኤፍዲኤ ለምርመራ አዲስ መድሃኒት የIASO ማመልከቻ አጽድቋል። ይህ ማለት CT103A በ ውስጥ ጥቅም ላይ ሊውል ይችላል ማለት ነው ክሊኒካዊ ሙከራዎች አሜሪካ ውስጥ
የደረጃ 1 ለ ክሊኒካዊ ሙከራ (NCT05698303) ምን ያህል ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ እንደሆነ ለማየት እስከ 12 የሚደርሱ RRMM ባላቸው አዋቂዎች ላይ ህክምናውን ይፈትሻል። ጥናቱ የሚካሄደው በሂዩስተን፣ ቴክሳስ በቴክሳስ ዩኒቨርሲቲ በኤምዲ አንደርሰን የካንሰር ማእከል ነው። በግንቦት ወር ይጀምራል ተብሎ ይጠበቃል።
የቺሜሪክ አንቲጂን ተቀባይ (CAR) ቲ-ሴል ቴራፒ የሚሰራው ቲ-ሴሎች ካንሰርን ለመዋጋት የሚያስችል የበሽታ ተከላካይ ሴል በቀላሉ የካንሰር ህዋሶችን ለማግኘት እና ለማጥቃት ቀላል በማድረግ ነው።
የታካሚውን ቲ-ሴሎች መሰብሰብ እና በቤተ ሙከራ ውስጥ መለወጥ በካንሰር ሕዋሳት ላይ የተወሰኑ ፕሮቲኖችን የሚያውቅ ተቀባይ ወይም CAR ለመስራት ዋናው ሃሳብ ነው። እነዚህ ኢንጂነሪንግ ህዋሶች ወደ ሰውነት ሲገቡ የካንሰር ሴሎችን ፈልገው ጤናማ የሰውነት ሴሎችን ሳይጎዱ መግደል አለባቸው።
CT103A በካንሰር ሕዋሳት (BCMA) ውስጥ ብቻ የሚገኘውን B-cell mature antigen የተባለ ፕሮቲን ይከተላል። በተጨማሪም የሰውነት በሽታ የመከላከል ስርዓት ህክምናውን የማጥቃት እድልን ለመቀነስ የታሰበ ትንሽ የሰው ፀረ እንግዳ አካል አለው. ይህ የተለመደ ችግር ነው። የ CAR ቲ-ሴል ሕክምናዎች ይህም የአንድ ሰው ካንሰር ተመልሶ ከመጣ እነሱን እንደገና እንዲወስዱ ከባድ ያደርገዋል።
በቻይና በቅድመ ፓይለት ደረጃ 1 ሙከራ (ChiCTR1800018137)፣ RRMM ያለባቸው 18 ሰዎች ህክምናው ተሰጥቷቸዋል። ከአንድ አመት ገደማ በኋላ, ሁሉም ለህክምናው ምላሽ ነበራቸው. ወደ ሶስት አራተኛ (72,2%) የተሟላ ምላሽ ወይም የተሻለ ነበር, ይህም ማለት እብጠታቸው ጠፍቷል ማለት ነው.
እስከዛሬ፣ የIOSA CAR ቲ-ሴል ሕክምና የተፈተነው በቻይና ብቻ ነው።
ከዚያ በኋላ የ CT1Aን ደህንነት እና ውጤታማነት ለመፈተሽ FUMANBA-2 (NCT1) የተባለ የደረጃ 05066646/103 ሙከራ በቻይና ተጀመረ።
ባለፈው ዓመት በአውሮፓ የሂማቶሎጂ ማህበር የምርምር ኮንፈረንስ ላይ "የተሻሻለው ደረጃ 1/2 የ CT103A ደህንነት እና ውጤታማነት መረጃ ፣ ሙሉ በሙሉ በሰው BCMA የሚመሩ CAR-T ሕዋሳት በዳግም መመለሻ/መተንፈሻ አካላት" የሚል ገለጻ ተሰጥቷል። ብዙ ማይሎማ። ይህ ከመጀመሪያዎቹ ሁለት የጥናት ደረጃዎች በተገኘው መረጃ ላይ የተመሰረተ ነው.
ከጃንዋሪ 21፣ 2022 ጀምሮ CT103A 79 ሰዎችን ለማከም ጥቅም ላይ ውሏል፣ እና የክትትል አማካይ ጊዜ ወደ 10 ወር ሊጠጋ ነበር።
እነዚህ ሕመምተኞች ቀደም ሲል በአምስት የሕክምና መስመሮች ውስጥ ነበሩ, አንዳንዶቹ የበሽታ መከላከያ መድሃኒቶች, ፕሮቲሶም አጋቾች እና ሲዲ38 አጋቾች ናቸው. ከእነዚህ ውስጥ 15.2 (XNUMX%) ሰው ባልሆነ የ BCMA-ዒላማ የCAR-T ሕዋስ ሕክምና ቀድሞ ታክመዋል።
ከ 16 ቀናት ህክምና በኋላ, ውጤቶቹ እንደሚያሳዩት አብዛኛዎቹ ታካሚዎች (94.9%) ቢያንስ በከፊል ምላሽ አግኝተዋል. ይህም 68.4% የተሟላ ምላሽ ካገኙ ታካሚዎች እና 89.9% ታካሚዎች በጣም ጥሩ ከፊል ምላሽ ካላቸው ታካሚዎች ያካትታል.
ከአጥንት መቅኒ ውጭ የሚበቅለው የካንሰር አይነት ኤክስትራሜዱላሪ ማይሎማ ያለባቸው 90 ሰዎች ሁሉም ከህክምናው የተሻሉ ሆነዋል። እነዚህ ሁሉ ሰዎች ከህክምናው በኋላ የተሻሉ ሲሆን XNUMX% የሚሆኑት የተሻለ ወይም ሙሉ ለሙሉ ተሻሽለዋል.
ለ 12 ሰዎች ምላሽ መጠን CAR ቲ-ሴል ሕክምና በፊት 75% ነበር፣ እና 41.7% የሚሆኑት ሰዎች የተሟላ ምላሽ ወይም የተሻለ ምላሽ ነበራቸው።
ከጠቅላላው የ 79 ታካሚዎች ቡድን ውስጥ, 92.4% ለትንሽ ቀሪ በሽታዎች አሉታዊ ናቸው, ወይም አንዳንድ ጊዜ ከህክምናው በኋላ ሊቆዩ እና በሽታው ተመልሶ እንዲመጣ ለሚያደርጉት አነስተኛ የካንሰር ሕዋሳት አሉታዊ ናቸው.
የCT103A ደህንነት መገለጫ ጥሩ እና ለማስተናገድ ቀላል ነበር።
አብዛኛዎቹ ታካሚዎች (94.9%) የሳይቶኪን መልቀቂያ ሲንድሮም (ሳይቶኪን መልቀቂያ ሲንድሮም) ነበራቸው, ይህም አደገኛ ሊሆን የሚችል የበሽታ መከላከያ ምላሽ ነው እና ብዙውን ጊዜ በሚከተሉት ምልክቶች ይታያል. የ CAR ቲ-ሴል ሕክምናዎች. ግን አብዛኛውን ጊዜ እነዚህ ምላሾች መለስተኛ ወይም መካከለኛ እና ለአምስት ቀናት ያህል የሚቆዩ ናቸው።
የበሽታ መከላከያ ውጤት ከሴል ጋር የተገናኘ ኒውሮቶክሲክ ሲንድሮም, የነርቭ ሥርዓትን የሚጎዳ ከባድ የመከላከያ ምላሽ, በሁለት ሰዎች ላይ ታይቷል. ምልክታቸው መለስተኛ ወይም መካከለኛ ነበር እና ሄደ።
በአጠቃላይ CT103A ከህክምናው ጋር የሚቃረኑ የበሽታ መከላከያ ምላሾችን አላመጣም, ምንም እንኳን 16.5% ታካሚዎች በ CT103A ላይ ፀረ እንግዳ አካላት መኖራቸውን ቢያረጋግጡም.
በPhase 1 FUMANBA-2 ሙከራ (NCT05181501)፣ እስከ 20 አዲስ በምርመራ የተመረመሩ፣ ከፍተኛ ተጋላጭነት ያላቸው በርካታ myeloma በሽተኞች CT103A ሊረዳቸው ይችል እንደሆነ ለማወቅ በመሞከር ላይ ናቸው።
