Junie 2022: Na twee of meer reëls van sistemiese terapie het die FDA tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) bespoedige goedkeuring vir volwasse pasiënte met teruggeval of refraktêre follikulêre limfoom (FL) toegeken.
Die goedkeuring was gebaseer op die resultate van die ELARA-proef (NCT03568461), 'n multisentrum, enkelarm, oop-etiket proef wat tisagenlecleucel, 'n CD19-gerigte chimeriese antigeenreseptor (CAR) T-selterapie evalueer, by volwasse pasiënte wat refraktêr of terugval binne 6 maande na voltooiing van twee of meer reëls van sistemiese terapie (insluitend 'n anti-CD20-teenliggaam en 'n alkileringsmiddel) of Tisagenlecleucel is as 'n enkele intraveneuse infusie gegee na limfodepleet-chemoterapie, met 'n teikendosis van 0.6 tot 6.0 x 108 CAR- positiewe lewensvatbare T-selle.
Die algehele responskoers (ORR) en duur van respons (DOR), soos vasgestel deur 'n onafhanklike hersieningskomitee, was die belangrikste doeltreffendheidsmaatreëls. Die ORR was 86 persent (95 persent CI: 77, 92) onder 90 pasiënte in die primêre doeltreffendheid analise, met 'n CR-koers van 68 persent (95 persent CI: 57, 77). Die mediaan DOR is nie nagekom nie, met 75% van die respondente (95 persent CI: 63, 84) wat na 9 maande steeds reageer het. Die ORR was 86 persent (95 persent CI: 77, 92) vir alle pasiënte wat leukaferese gehad het (n=98), met 'n CR-koers van 67 persent (95 persent CI: 57, 76).
Sitokienvrystellingsindroom, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
